Jaké jsou výhody a nevýhody genové terapie pro hemofilii?

Použití genové terapie pro léčbu hemofilie je v mnoha ohledech slibnou možností, ale má také některé nevýhody.Na straně Pro je hemofilie ideální genetická porucha k léčbě tímto způsobem, protože se vyskytuje v důsledku jediného genetického defektu.Tento typ léčby lze považovat za úspěšný, i když má za následek pouze minimální zvýšení faktorů srážení v krvi, protože to je pro pacienty stále obrovský přínos.Na druhé straně byly výsledky v klinických studiích s lidskými testovacími subjekty nekonzistentní.Existuje také riziko, že tělo pacientů vyvine protilátky vůči virovým vektorům používaným k dodání genetického materiálu do buněk.Pokud jde o genetickou poruchu, je to poměrně jednoduché, způsobené jedním známým genetickým defektem, který omezuje schopnost Bodys generovat faktory srážení v krvi.Na rozdíl od jiných genetických onemocnění, která mohou zahrnovat četné defekty, je hemofilie relativně snadno zaměřena na genovou terapii..V některých testech terapie vedla k mírnému zvýšení faktorů srážení v krvi, výrazně pod normální, ale čas, který trvalo, než se srážení krve subjektů výrazně snížila.Lidé, kteří vidí taková zlepšení, mohou být schopni jít po dlouhou dobu bez doplňkových infuzí srážení faktoru.Bylo provedeno mnoho studií na zvířatech, často s dobrými výsledky, ale to se nepřekládalo do podobných výsledků u lidských bytostí.Různé způsoby doručování prostřednictvím různých typů virových vektorů, stejně jako různé dávky, vedly ke smíšeným výsledkům, přičemž důsledně úspěšná metoda léčby se stále prokazuje nepolapitelná..Aby bylo možné získat genetický materiál do buněk, je nutné jej připojit k virům, které se potom injikují do těla, aby mohly tyto buňky napadnout.V některých případech to může u pacienta vyvolat imunitní odpověď.Jeho tělo pak může produkovat protilátky, které ničí viry, a zabránit tomu, aby se léčba objevila.