Co je enzymatická substituční terapie?

Enzymová substituční terapie je typem léčby různých nemocí.Název je poměrně jasný: enzymy jsou do těla zaváděny uměle, aby kompenzovaly určitý nedostatek.Enzymatická substituční terapie se používá jako léčba Gauchersova choroby, Fabryho onemocnění, onemocnění skladování glykogenu typu II, cystická fibróza a další.Obvykle musí být čerstvé enzymy injikovány pravidelně, aby terapie fungovala.

Enzym je protein používaný tělem k katalyzování nebo umožnění specifické chemické reakce.Enzymy mají jedno nebo více vazebných míst, která jsou nastavena tak, aby přijala určitý typ molekuly a provedl na něm nějaký typ operace.Například ve slinách existuje mnoho různých enzymů, které jsou strukturovány tak, aby mohly rozkládat jídlo.vhodná sazba.Nejběžnějším způsobem nedostatku enzymu dojde prostřednictvím genetické mutace.Některé, i když ne všechny, genetické mutace mohou změnit strukturu proteinu exprimovaného z mutovaného genu.Pokud k tomu dojde, může tělo produkovat enzym, ale ne ten, který způsobuje nezbytnou reakci.To je místo, kde přichází substituční terapie enzymů.Například Gauchersova choroba je způsobena nedostatkem glukocerebrosidázy, enzymu, který hraje důležitou roli v metabolismu tělesné míry.Onemocnění může být léčeno injekcemi imiglucerázy, syntetického analogu produkovaného genzymem.Cystická fibróza je způsobena tím, že kombinézová neschopnost produkovat konkrétní protein, který je zásadní pro funkci buněčných membrán.Onemocnění nelze vyléčit jednoduše injekcí tohoto proteinu do těla;Nefungovalo by to správně.

Realitní terapie enzymem však může napravit příznak cystické fibrózy.Nemoc způsobuje problémy s pankreatickými kanály, které brání enzymům vstoupit do gastrointestinálního traktu, aby se trávily jídlo.Enzymatická substituční terapie může zavést řadu trávicích enzymů, aby se tento sekundární problém napravil.

Enzymová substituční terapie je relativně nový typ léčby.Vzhledem k tomu, že se objeví více o genomu a o buněčné funkci proteinů, pravděpodobně se objeví nové formy substituční terapie enzymem.Tato léčba je však drahá, protože vyžaduje vnější syntézu proteinů a nutně pokračuje.V přirozeném provozu se proteiny degradují a jsou reprodukovány.Tato degradace obvykle pomáhá organismu regulovat se, ale pro enzymovou substituční terapii je důsledkem toho, že čerstvé injekce enzymu jsou potřebné téměř každý týden.