Co je to terapie genu zárodečné linie?

Terapie genu pro zárodečnou linii je forma léčby onemocnění, kde se genetické změny provádějí na linii zárodečných nebo pre-embryonálních stadií, na spermie nebo vaječné buňky.To je na rozdíl od tradičního somatického přístupu, kde se pokus o léčbu onemocnění provádí na genetické úrovni u plně zralých organismů.Přestože je terapie genu zárodečné linie účinnější léčbou, nese s sebou řada kontroverzních etických a společenských obav.

Somatická genová terapie byla praktikována od počátku 90. let s velmi omezenou účinností.Při somatické genové terapii jsou nefunkční geny nahrazeny nebo geneticky zvýšeny u pacienta s cílem léčit cílový gen.Tato léčba se často ukázala jako neúčinná nebo dočasná.Základní výhodou terapie genu zárodečné linie je to, že genetická změna je přenášena do embrya jako trvalá a přirozená součást vývoje.Takové genetické změny jsou nevratné a pak je může být přenesen předmětem jeho potomkům.

Obě formy genové terapie obecně používají stejnou prokázanou metodu nebo vektor pro vložení nových genetických pokynů do buněk.Jako transportní mechanismy se používají viry, které jsou jinak neškodné pro tělo.Část jejich genetické struktury je změněna tak, aby nese požadovaný gen, a poté jsou vloženy do hostitele, kde integrují svou DNA do buněčné struktury DNA hostitelských buněk.Reprodukují se spolu s buňkami hostitele, čímž se šíří změněný gen v celém těle.Často existují imunitní odpovědi, vedlejší účinky z přítomnosti viru a poškození buňky, které mohou vést k mutaci a rakovině.Také mnoho nemocí je často výsledkem několika genetických slabostí, které nelze ošetřit opravou pouze jednoho genu.Genová terapie zárodečné linie obchází většinu těchto problémů a vytváří své vlastní vlastní.

Úspěšná léčba genovou terapií zárodečných linií pravděpodobně nebude mít vůbec žádnou imunitní odpověď.Rovněž je snazší provádět změny spermií nebo vaječných buněk, než je pokusit se léčit komplexní a zavedenou genetickou poruchu u dospělého.Naproti tomu terapie genu zárodečné linie, pokud je vadná, může být pro embryo mnohem škodlivější než dospělý, což má za následek deformitu nebo smrt.

Etické problémy vznikají také tam, kde je možné použít terapii genu pro zárodečnou linii ke změně základních charakteristik jednotlivce.Takové změny se mohou vyskytnout u pohlaví, výšky, inteligence, barvy kůže atd.Ve větším měřítku by se to mohlo stát eugenickým programem, který manipuluje s celou populací vyřadit nežádoucí rysy.