Co je to terapie lidského genu?

Terapie lidským genem je technika léčby různých onemocnění a poruch nahrazením vadných genů zdravými.Genová terapie se provádí na buněčné úrovni a většina z nich byla stále v experimentálních stádiích od roku 2011. Normální geny fungují pomocí proteinů k provádění určitých kódovacích sekvencí;Když je gen vadný, proteiny nemohou tyto pokyny provádět správně.Pomocí lidské genové terapie se vědci pokusili zavést zdravé geny do specifických buněk několika různými metodami.

Jeden z typů genové terapie používá modifikovaný virus jako nosič pro nový, zdravý gen.Vědci vyvinuli techniky pro změnu přirozeného způsobu, jakým viry dodávají jejich patogenní hmotu buňkám.Místo hmoty způsobující infekci mohou viry nosiče vložit normální lidské geny do cílených buněk.Tato metoda se pokusila u plicních a jaterních buněk, aby pomohla vyléčit infekce těchto orgánů.Někteří vědci se pokusili opravit původní geny procesem zvaným reverzní mutace se smíšenými výsledky.Různé geny mohou být změněny v různých stupních a vědci se pokusili také manipulovat s těmito mírami změn.

Některé experimenty v terapii lidského genu byly úspěšnější, když je vadný gen zcela odstraněn a nahrazen zdravým genem.Tato technika je známá jako výměna genu.Jiné studie genové terapie měly lepší výsledky, když je vadný gen ponechán na místě a spolu s ním je vložen normální.Faktory ovlivňující tyto výsledky mohou zahrnovat typ cílové buňky a povahu léčené poruchy.

Terapie genu pro onemocnění měla určitý úspěch při léčbě zděděných stavů, jako je hemofilie a závažný kombinovaný imunitní nedostatek.Největší výzvou při použití genové terapie pro tyto podmínky je možnost odmítnutí buněk.Pokud tělo pacientů rozpoznává buňky s modifikovanými geny jako cizími předměty, mohou být výsledky ohrožující život, pokud má tento pacient nefunkční imunitní systém.podmínek.Zkoušky v terapii zvířecích genů byly účinné při zlepšování zdravotních problémů, jako je degenerativní slepota a dokonce i deprese.Retinální geny zavedené do buněk téměř slepých krys úspěšně obnovily více jejich dohledu.Podobná genová terapie v mozcích myší obnovila funkci klíčového proteinu potřebného k zmírnění těžké klinické deprese.