Co je in vivo terapie genu?

Terapie genem in vivo je proces, kterým je genetický složení buněk změněn tak, aby vytvořil terapeutický účinek, který zabraňuje nebo léčí nemoci.Vadný nebo chybějící dědičný materiál mdash;DNA mdash;V jádru buněk pacienta je změněna nebo nahrazena zdravými geny.Speciálně modifikované viry působí jako nosiče nového genetického materiálu a dodávají je do cílených buněk nebo tkání pacienta.Přenos genetického materiálu probíhá v těle pacienta během terapie genu in vivo.

Proces genové terapie in vivo je odlišen od genové terapie ex vivo v tom, že posledně uvedený postup bere buňky z těla pacienta, vkládá geny a kultivuje buňky v laboratoři spíše než uvnitř těla pacienta.Buňky obsahující novou DNA jsou později znovu zavedeny do nezbytných tkání u pacienta.Latinský termín ex vivo znamená „mimo život“ a in vivo znamená „v životě“.Tato léčba obecně vyžaduje extrakci a nahrazení kostní dřeně pacienta ve dvou samostatných operacích.Vlastní genetický materiál virů je odstraněn nebo inaktivován, což je činí neškodné a neschopné přenášet onemocnění.Genetický materiál je poté nahrazen terapeutickými geny.Různé viry se zaměřují na různé buňky a tkáně v těle.Dodávají nový genetický materiál podobným způsobem jako metoda používaná viry způsobujícími onemocnění, když vstřikují geny do hostitelských buněk při přenosu onemocnění.U terapeutických genů dodávaných během in vivo genové terapie, které mají být exprimovány v tkáni, musí být vloženy do buněk, které procházejí mitózou, proces dělení buněk.To umožňuje, aby se nová DNA šířila tkáně pacienta.Poté, co virus doručí novou DNA, zemře nebo je napaden imunitním systémem.

Zdravotničtí odborníci používají genovou terapii k léčbě různých rakovin, dědičných onemocnění způsobených genetickým defektem, virem lidské imunodeficience (HIV) a jiných onemocnění.Tato technika funguje nejlépe s nemocemi, které jsou způsobeny jednotlivými vadnými geny.Mnoho chronických onemocnění je způsobeno vícenásobnými poruchami genů a představuje větší výzvu.

In vivo genová terapie se zaměřuje na zdokonalování specifických vektorů pro cílené buňky a tkáně, což zvyšuje účinnost přenosu genů, což zvyšuje konzistenci dodávání genů na přesnou polohu na přesné umístění na přesné umístění na přesné umístění na přesné umístěníV sekvenci DNA pacienta a zkoumání nových aplikací pro boj proti nemoci pro tuto techniku.Výzkum se také zabýval problémy odmítnutí vložené terapeutické DNA a zvýšení dlouhodobé účinnosti přenosu genů.Byly zkoumány také účinné, neinvazivní metody detekce genové exprese v tkáních a buňkách pacienta po in vivo genové terapii.