Hvad er en forældreløs sygdom?

En forældreløs sygdom er en sygdom, der ikke tiltrækker meget offentlig opmærksomhed, forskning eller finansiering, typisk fordi den er ekstremt sjælden og dårligt offentliggjort.Tusinder af sådanne sygdomme kan findes over hele verden, lige fra ekstremt sjældne genetiske lidelser som dødelig familiær søvnløshed til tuberkulose, som ikke tiltrækker opmærksomhed i industrialiserede nationer på grund af den lave forekomst af rapporterede tilfælde.I flere nationer er der gjort bestræbelser på at fremme forskning i forældreløse sygdomme med det mål at behandle mennesker, der lider af disse tilstande.

En sjælden sygdom kan blive en forældreløs sygdom af to grunde.I første omgang betragtes enhver sygdom, der rammer mindre end 200.000 mennesker, generelt som en forældreløs sygdom, fordi der ikke er nok patienter til at gøre forskningsomkostningseffektive.Sygdomme, der er almindelige i udviklingslandene, men sjældne eller uhørte i den industrialiserede verden, kaldes også forældreløse sygdomme, fordi de ikke tiltrækker opmærksomhed fra større farmaceutiske virksomheder.

Mange forældreløse sygdomme er genetiske, hvilket kan gøre dem megetUdfordrende at studere, så meget mindre at behandle.Andre har form af ekstremt sjældne vira, usædvanlige bakterier eller ejendommelige allergier, og de kan tage tid til at diagnosticere og skrive op, så de glider gennem revnerne i måneder eller år, indtil nogen begynder at forbinde flere tilfælde af samme tilstand.Forskere som epidemiologer er ofte mere i kontakt med nye sygdomme end andre, men de kan ikke tiltrække tilstrækkelig opmærksomhed på ekstremt sjældne sygdomme til at gøre offentligheden opmærksom på problemet.

Set fra farmaceutiske selskabers synspunkt er forældreløs sygdomsforskning.en taber.At synke en alvorlig investering af tid og energi i en potentiel behandling af en sygdom, der kun kunne sælges til et begrænset marked, er simpelthen ikke værd at tid.Nogle regeringer har anerkendt dette og leveret finansieringsincitamenter til farmaceutiske virksomheder, der vælger at undersøge forældreløse sygdomme, i håb om at tiltrække mere interesse i at udvikle behandlinger til disse tilstande.

Årsager, der fokuserer på en bestemt forældreløs sygdom, har også problemer med at få finansiering,Fordi de ikke er stærkt offentliggjort.Nogle velgørenhedsorganisationer, der anerkender dette, har slået sig sammen under den generelle paraply for sjælden sygdomsforskning snarere end at forsøge at få finansiering til en enkelt sygdom.Donorer føler sig ofte mere komfortable med at donere til en tæppeorganisation, der vil distribuere finansieringen, som den finder passende end at prøve at donere til en række årsager.Disse organisationer kan også sponsorere udfordringer privat til at identificere, behandle og potentielt forhindre eller helbrede specifikke forældreløse sygdomme.