Hvad er genterapevektorer?

Genterapi -vektorer, også kendt som genoverførselsvektorer eller virale vektorer, er den mekanisme, hvormed et sundt gen indsættes i en persons normale deoxyribonukleinsyre (DNA) streng.Normalt er genterapevektorer vira, der er blevet modificeret til at bære humane gener.I 2011 er videnskaben om genterapi stadig i sine tidlige stadier, skønt mange læger er håbefulde, at det en dag kan være i stand til at rette mange forskellige typer genetiske tilstande.

Der er en række forskellige typer vira, der bruges i genetterapi.Nogle af de mere almindelige typer inkluderer adeno-associerede vira, herpes simplex-vira, retrovirus og adenovirus.Hver af disse typer virus påvirker forskellige typer celler, hvilket betyder, at de bruges i genterapi til at målrette forskellige lidelser.Adeno-associerede vira er for eksempel designet til at fastgøre til kromosom 19, mens herpes simplex-vira udpeger neuroner.

Vira, der er blevet modificeret til at blive genterapi -vektorer, er ikke den samme version af virussen, der forårsager skade på mennesker.Det genetiske materiale i disse modificerede vira er blevet erstattet med sunde humane gener, der kan give en kur mod en medicinsk tilstand.En modificeret herpes-simplex-virus, der bruges i genterapi, kan ikke forårsage herpes, fordi det genetiske materiale, der forårsager herpes, er blevet fjernet fra virussen.

Alle vira, der anvendes som genterapi -vektorer, skal være i stand til at replikere DNA og ikke kun ribonukleinsyre (RNA), fordi RNA ikke kan bruges til at erstatte et beskadiget afsnit af humant DNA.Bortset fra vira er der et par andre måder, hvorpå læger kan indsætte sundt DNA i en patients celler.En ikke-virusform af genterapi-vektor er en lipid eller fedt.Lipidet kommer ind i en målcelle, hvor den frigiver sundt DNA til behandling af lidelsen.Det er også muligt at fastgøre sundt DNA til et andet molekyle, der normalt ville komme ind i en målcelle.

Selvom det er muligt at indsætte sundt DNA direkte i målceller, er denne fremgangsmåde ikke så praktisk som at bruge vira som genterapevektorer.At indsætte DNA'et direkte i målceller kræver en stor mængde DNA, fordi det sunde DNA ikke replikeres som det er i løbet af livscyklussen for den modificerede virus.Derudover kan kun visse typer celler modtage DNA ved hjælp af molekyler eller lipider.