Hvad er fordele og ulemper ved genterapi for hæmofili?

Brug af genterapi til hæmofili -behandling er på mange måder en lovende mulighed, men det har også nogle ulemper.På pro -siden er hæmofili en ideel genetisk lidelse at behandle på denne måde, da den forekommer på grund af en enkelt genetisk defekt.Denne type behandling kan betragtes som vellykket, selvom den kun resulterer i minimale stigninger i koagulationsfaktorer i blodet, da dette stadig er en enorm fordel for patienterne.På con -siden har resulterer i kliniske forsøg med humane testpersoner været inkonsekvente.Der er også risikoen for, at patienternes krop vil udvikle antistoffer mod de virale vektorer, der bruges til at levere det genetiske materiale til cellerne.

En af de vigtigste fordele ved genterapi til hæmofili er den måde, sygdommen forekommer på.Med hensyn til en genetisk lidelse er den temmelig enkel, forårsaget af en kendt genetisk defekt, der begrænser kroppens evne til at generere koagulationsfaktorer i blodet.I modsætning til andre genetiske sygdomme, der kan involvere adskillige defekter, er hæmofili relativt let at målrette mod genterapi.

En anden grund til, at genterapi for hæmofili er så lovende er, at selv minimal succes fra proceduren kan betyde betydelig forbedring af livskvaliteten for patienter.I nogle tests har terapien ført til en svag stigning i koagulationsfaktorer i blodet, godt under det normale, men den tid, det tog for forsøgspersoner, faldt blodet markant.Mennesker, der ser sådanne forbedringer, kan muligvis gå i lange perioder uden supplerende infusioner af koagulationsfaktor.

Genterapi for hæmofili er imidlertid ikke alle positive, da resultaterne af behandlingen er temmelig inkonsekvente.Der er foretaget mange undersøgelser på dyr, ofte med gode resultater, men det har ikke oversat til lignende resultater i mennesker.Forskellige leveringsmetoder via forskellige typer virale vektorer såvel som forskellige doser har ført til blandede resultater, med en konsekvent vellykket behandlingsmetode, der stadig viser sig at være undvigende.

Behandlingsmetoden er en anden Con, når det kommer til genterapi til hæmofili.For at få det genetiske materiale til cellerne er det nødvendigt at fastgøre det til vira, som derefter injiceres i kroppen, så de kan invadere disse celler.I nogle tilfælde kan dette udløse en immunrespons hos patienten.Hans eller hendes krop kan derefter producere antistoffer, der ødelægger viraerne, hvilket forhindrer behandlingen i at forekomme.