Hvad er et forældreløse stof?

Orphan Drugs er medicin, der er udviklet til at behandle et sundhedsspørgsmål, der er relativt sjældent.Fordi det potentielle marked for medicinen er lav, producerer eller fremmer lægemiddelfirmaer ikke det forældreløse lægemiddel i store mængder.Ofte tilbyder regeringer et slags incitament til skaberen af medicinen til at fremstille et begrænset beløb til anvendelse til behandling af den sjældne sygdom.

I USA er et forældreløse stof en medicin, der er specifikt designet til brug i behandlingen af en medicinsk tilstand, der påvirker mindre end 200.000 mennesker.For at tilskynde lægemiddelfirmaer til at producere begrænsede masser af disse stoffer, vil den amerikanske regering give fordele såsom skattelettelser eller en garanti for markedseksklusivitet i en bestemt periode, ofte syv år.Denne tilgang menes at ikke kun hjælpe med at sikre, at det forældreløse lægemiddel er tilgængeligt, når det er nødvendigt, men også for at give en producent mulighed for at maksimere afkastet på medicinen, da ingen anden lægemiddelproducent kan producere og markedsføre medicinen i denne periode.

Ved at tilskynde til udvikling af forældreløs medicin på denne måde gør regeringerne det muligt for små grupper af borgere, der har at gøre med sjældne sygdomme for stadig at have adgang til medicin, der vil hjælpe dem med at styre eller helbrede disse relativt uklare forhold.Den fortsatte forskning i eksklusivitetsperioden kan også give yderligere anvendelser til forskellige forældreløse lægemidler.Dette ville udvide den potentielle brugerbase for medicinen og muligvis give den mulighed for at blive rentabel nok for producenten at aggressivt markedsføre lægemidlet som en behandling af flere forskellige lidelser snarere end et.

Det specifikke ved et regeringssponsoreret forældreløse narkotikaprogram varierer fra et land til et andet.Forskellige nationer tilbyder forskellige niveauer af incitamenter for lægemiddelfirmaer til at producere små mængder af et forældreløse stof årligt.I nogle tilfælde kan regeringsfinansiering hjælpe med at støtte forældreløse lægemiddelforskning i eksklusivitetsperioden.Regeringer kan også vedtage en forældreløs narkotikalov, der stave den juridiske fortolkning af, hvad der anses for at være et forældreløse stof.Lovgivningen kan også specificere de betingelser, der skal overholdes for at modtage skattelettelser og andre incitamenter, og indstille antallet af år, som den oprindelige producent vil have eksklusive rettigheder til produktionen af medicinen.

I tidspunkter, der er tidligere, fokuserede producenternes forsøg på at distribuere information om forældreløse lægemidler primært på at give medicinske fagfolk detaljer om medicinen.Dette ændrer sig dog på grund af den udbredte brug af internettet.I dag søger medicinske fagfolk såvel som non-profit agenturer at uddanne offentligheden om arten, symptomer og behandling af sjældne medicinske tilstande via informationswebsteder, ofte ved hjælp af verbiage, der er let for den gennemsnitlige person at forstå.