Hvad er menneskelig genterapi?

Human genterapi er en teknik til behandling af forskellige sygdomme og lidelser gennem udskiftning af defekte gener med sunde.Genterapi udføres på cellulært niveau, og meget af det var stadig i eksperimentelle stadier fra 2011. Normale gener fungerer ved hjælp af proteiner til at udføre visse kodende sekvenser;Når et gen er defekt, kan proteinerne ikke udføre disse instruktioner korrekt.Ved hjælp af human genterapi har forskere forsøgt at introducere sunde gener til specifikke celler gennem et par forskellige metoder.

En af typer af genterapi bruger en modificeret virus som bærer til et nyt, sundt gen.Forskere har udviklet teknikker til at ændre den naturlige måde, hvorpå vira leverer deres patogene stoffer til celler.I stedet for infektionsfremkaldende stof, kan bærervira indsætte normale humane gener i målrettede celler.Denne metode er blevet forsøgt med lunge- og leverceller for at hjælpe med at helbrede infektioner i disse organer.

Humane genterapabehandlinger kan også involvere metoder, der ikke bruger vira.Nogle forskere har forsøgt at reparere de originale gener gennem en proces kaldet omvendt mutation med blandede resultater.Forskellige gener kan ændres i forskellige grader, og forskere har også forsøgt at manipulere disse ændringshastigheder.

Nogle eksperimenter i human genterapi har været mere succesrige, når det defekte gen fjernes helt og erstattes med et sundt gen.Denne teknik er kendt som genbytning.Andre genterapiforsøg har haft bedre resultater, når det defekte gen efterlades på plads, og der indsættes en normal, sammen med det.Faktorer, der påvirker disse resultater, kan omfatte den type målcelle såvel som arten af den lidelse, der behandles.

Sygdomsgenterapi har haft en vis succes med at behandle arvelige tilstande såsom hæmofili og alvorlig kombineret immunmangel.Den største udfordring med at bruge genterapi til disse tilstande er muligheden for celleafvisning.Hvis en patienters krop genkender celler med modificerede gener som fremmedlegemer, kan resultaterne være livstruende, hvis denne patient har et ikke-fungerende immunsystem.

Medicinske forskere har fortsat med at undersøge mulighederne for at bruge human genterapi til et bredere intervalaf betingelser.Forsøg i dyregensterapi har været effektive til at forbedre sundhedsmæssige problemer såsom degenerativ blindhed og endda depression.Retinalgener, der blev introduceret i cellerne fra næsten blinde rotter, har med succes gendannet mere af deres syn.Lignende genterapi i hjernen af mus har gendannet funktionen af et nøgleprotein, der er nødvendigt for at lindre alvorlig klinisk depression.