Hvad er in vivo genterapi?

In vivo -genterapi er en proces, hvor den genetiske sammensætning af celler ændres for at producere en terapeutisk effekt, der forhindrer eller behandler sygdomme.Mangelfuld eller manglende arveligt materiale mdash;DNA mdash;I kernen i patientens celler ændres eller erstattes af sunde gener.Specielt modificerede vira fungerer som bærere af det nye genetiske materiale og leverer det til patientens målrettede celler eller væv.Overførslen af genetisk materiale finder sted i patientens krop under in vivo -genterapi.

Processen med in vivo -genterapi er differentieret fra ex vivo -genterapi, idet sidstnævnte procedure tager celler fra patientens krop, indsætter gener og dyrker cellerne i laboratoriet snarere end inde i patientens krop.Cellerne, der indeholder det nye DNA, genindføres senere til de nødvendige væv hos patienten.Det latinske udtryk ex vivo betyder "ud af de levende" og in vivo betyder "i de levende."Denne behandling kræver generelt ekstraktion og udskiftning af patientens knoglemarv i to separate operationer.

bærerne eller vektorer, der leverer det terapeutiske genetiske materiale, er retrovirus, adenovirus, herpesvirus og andre vira.Viruss 'eget genetiske materiale fjernes eller inaktiveres, hvilket gør dem ufarlige og ude af stand til at overføre sygdom.Det genetiske materiale erstattes derefter af de terapeutiske gener.Forskellige vira er målrettet mod forskellige celler og væv i kroppen.De leverer det nye genetiske materiale på en måde, der ligner den metode, der anvendes af sygdomsfremkaldende vira, når de injicerer gener i værtsceller, mens de transmitterer en sygdom.

Genlevering er kun effektiv, hvis opdelingsceller er målrettet.For de terapeutiske gener, der blev leveret under in vivo -genterapi, der skal udtrykkes i vævet, skal de indsættes i celler, der gennemgår mitose, processen med celledeling.Dette gør det muligt for det nye DNA at sprede sig gennem patientens væv.Efter at virussen leverer det nye DNA, dør den eller angribes af immunsystemet.

Medicinske fagfolk bruger genterapi til behandling af forskellige kræftformer, arvelige sygdomme forårsaget af en genetisk defekt, human immundefektvirus (HIV) og andre sygdomme.Teknikken fungerer bedst med sygdomme, der er forårsaget af enkelt defekte gener.Mange kroniske sygdomme er forårsaget af flere genforstyrrelser og udgør en større udfordring.

In vivo genterapi -forskning fokuserer på at perfektionere specifikke vektorer til målrettede celler og væv, hvilket øger effektiviteten af genoverførsel, hvilket øger konsistensen af genlevering til et nøjagtigt stedI patientens DNA-sekvens og forske på nye sygdomsbekæmpende anvendelser til denne teknik.Forskning har også behandlet spørgsmålene om afvisning af det indsatte terapeutiske DNA og øget den langsigtede effektivitet af genoverførsel.Effektive, ikke -invasive metoder til påvisning af genekspression i patientens væv og celler efter in vivo -genterapi er også undersøgt.