Hvad er somatisk genterapi?

Genterapi involverer overførsel af gode gener til celler til erstatning for skadelige gener.Der er to specifikke typer: gener overført til kimlinieceller (reproduktionsceller) og gener overført til somatiske celler (kropsceller).I somatisk genterapi indsættes ændrede gener i den berørte del af kroppen, eller kropsceller fjernes, behandles med ændrede gener og erstattes.Mennesker, der bruger denne form for terapi, inkluderer patienter med sygdomme som kræft, hæmofili, cystisk fibrose og muskeldystrofi.Positive aspekter, patienter kan forvente, inkluderer sundhedsmæssige fordele, sikkerhed og mindre etiske bekymringer end kimlinjens genterapi, men negative aspekter kan omfatte levetidsbehandlinger og problemer med genlevering.

Læger kan udføre somatisk genterapi in vivo eller ex vivo.Med in vivo -terapi overfører læger det ændrede gen direkte ind i kroppen, normalt til vævet.For eksempel indsættes gener i huden for patienter med hudkræft og i musklerne for patienter med muskeldystrofi.Til ex vivo -teknikken fjerner læger ofte ramte celler, blodlegemer eller knoglemarvsceller fra patientens krop.Efter at have indsat det ønskede gen i cellerne, injiceres de tilbage i kroppen.

En af de førende fordele ved somatisk genterapi er også en ulempe: mennesker, der gennemgår somatisk genterapi, videregiver ikke de ændrede gener til deres afkom, fordiKun kropsceller modificeres, ikke reproduktive celler.Dette er positivt, fordi der ikke er nogen etiske bekymringer omkring manipulation med naturlig spædbarnsudvikling som i kimlinjens genterapi.Faktisk er genterapi på reproduktionsceller forbudt i nogle lande.Imidlertid kan manglende evne til at videregive ændrede gener være negative, fordi de fordelagtige virkninger af somatisk genterapi stopper ved patienten, hvilket forhindrer muligheden for at overføre sundhedsmæssige fordele til kommende generationer.

Andre fordele ved somatisk genterapi inkluderer sikkerhed i sammenligning medKimlinjeterapi og de potentielt livsændrende sundhedsmæssige fordele hos patienten.Mulig ulemper ved somatisk genterapi inkluderer midlertidige effekter og komplikationer under genlevering.Mennesker, der modtager somatisk genterapi, har ofte brug for behandlinger resten af deres liv, fordi kropsvævscellerne, hvor generne blev indsat, til sidst går tabt.Endvidere kan viraerne, som genterapeuter bruger til at indsætte gener i celler, undertiden forårsage et utilsigtet immunsystemrespons.Der er også muligheden for, at genbærere ændrer de forkerte gener.