Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie bei Hämophilie?

Die Verwendung der Gentherapie bei der Behandlung von Hämophilie ist in vielerlei Hinsicht eine vielversprechende Option, hat aber auch einige Nachteile.Auf der Pro -Seite ist Hämophilie eine ideale genetische Störung, um auf diese Weise zu behandeln, da sie aufgrund eines einzelnen genetischen Defekts auftritt.Diese Art der Behandlung kann als erfolgreich angesehen werden, auch wenn sie nur zu einem minimalen Anstieg der Gerinnungsfaktoren im Blut führt, da dies für die Patienten immer noch ein enormer Nutzen ist.Auf der Seite waren die Ergebnisse in klinischen Studien mit menschlichen Testpersonen inkonsistent.Es besteht auch das Risiko, dass der Patientenkörper Antikörper gegen die viralen Vektoren entwickelt, die zur Abgabe des genetischen Materials an die Zellen verwendet werden.

Einer der Hauptprofis für die Gentherapie bei Hämophilie ist die Art und Weise, wie die Krankheit auftritt.In Bezug auf eine genetische Störung ist es ziemlich einfach, verursacht durch einen bekannten genetischen Defekt, der die Fähigkeit der Körper einschränkt, Gerinnungsfaktoren im Blut zu erzeugen.Im Gegensatz zu anderen genetischen Erkrankungen, die zahlreiche Defekte beinhalten können, ist eine Hämophilie für die Gentherapie relativ einfach zu zielen..In einigen Tests hat die Therapie zu einem leichten Anstieg der Gerinnungsfaktoren im Blut geführt, die weit unter dem Normalwert waren, aber die Zeit, die es für das Blut Blut zum Gerinnsel in Anspruch nahm, nahm signifikant ab.Menschen, die solche Verbesserungen sehen, können möglicherweise über einen längeren Zeitraum ohne zusätzliche Infusionen des Gerinnungsfaktors gehen.

Gentherapie bei Hämophilie ist jedoch nicht alle positiv, da die Ergebnisse der Behandlung eher inkonsistent sind.Viele Studien an Tieren wurden durchgeführt, oft mit guten Ergebnissen, aber dies hat sich bei Menschen nicht zu ähnlichen Ergebnissen geführt.Verschiedene Verabreichungsmethoden über verschiedene Arten von viralen Vektoren sowie unterschiedliche Dosen haben zu gemischten Ergebnissen geführt, wobei sich eine konsequent erfolgreiche Behandlungsmethode als noch schwer fassbar erweist.

Die Behandlungsmethode ist ein weiterer Betrüger bei der Gentherapie bei Hämophilie.Um das genetische Material in die Zellen zu bringen, muss es an Viren befestigt werden, die dann in den Körper injiziert werden, damit sie in diese Zellen eindringen können.In einigen Fällen kann dies eine Immunantwort beim Patienten auslösen.Sein Körper kann dann Antikörper produzieren, die die Viren zerstören und die Behandlung abhalten.