Was ist die Enzymersatztherapie?

Enzymersatztherapie ist eine Art der Behandlung für eine Vielzahl von Krankheiten.Der Name ist ziemlich klar: Enzyme werden künstlich in den Körper eingeführt, um einen gewissen Mangel auszugleichen.Die Enzymersatztherapie wird als Behandlung für Gauchers -Krankheit, Fabry -Krankheit, Glykogenspeichererkrankung Typ II, Mukoviszidose und andere angewendet.Normalerweise müssen frische Enzyme regelmäßig injiziert werden, damit die Therapie funktioniert.

Ein Enzym ist ein Protein, das vom Körper verwendet wird, um eine spezifische chemische Reaktion zu katalysieren oder zu ermöglichen.Enzyme haben ein oder mehrere Bindungsstellen, die eingerichtet sind, um eine bestimmte Art von Molekül zu erhalten und eine Art von Operation auszuführen.Zum Beispiel gibt es viele verschiedene Enzyme im Speichel, die strukturiert sind, damit sie Nahrung abbauen können.

Wenn der Körper nicht genug von einer bestimmten Art von Enzym hat, die Reaktion, für die dieses Enzym verantwortlich isteine angemessene Rate.Der häufigste Weg für einen Enzymmangel ist durch eine genetische Mutation.Einige, obwohl nicht alle, können genetische Mutationen die Struktur des aus dem mutierten Gen exprimierten Proteins verändern.In diesem Fall kann der Körper ein Enzym produzieren, aber nicht eines, das die notwendige Reaktion verursacht.Hier kommt die Enzymersatztherapie ins Spiel.

Enzymersatztherapie führt normalerweise ungefähr das gleiche Enzym ein, das von außen im Körper fehlt.Zum Beispiel wird die Gauchers -Krankheit durch einen Mangel an Glucocerebrosidase verursacht, einem Enzym, das eine wichtige Rolle im Bodys -Metabolismus spielt.Die Krankheit kann mit Injektionen von Imiglucerase behandelt werden, ein synthetisches Analogon, das durch Genzyme produziert wird.

Eine zweite Art der Enzymersatztherapie führt Enzyme ein, die aus einem anderen Grund mangelhaft geworden sind.Mukoviszidose wird durch das Versagen des Bodys verursacht, ein bestimmtes Protein zu produzieren, das für die Funktion von Zellmembranen von entscheidender Bedeutung ist.Die Krankheit kann nicht einfach geheilt werden, indem dieses Protein in den Körper injiziert wird.Es würde nicht richtig funktionieren.

Enzymersatztherapie kann jedoch ein Symptom der Mukoviszidose korrigieren.Die Krankheit verursacht Probleme mit Bauchspeicheldrüsenkanälen, die verhindern, dass Enzyme in den Magen -Darm -Trakt eintreten, um die Nahrung zu verdauen.Die Enzymersatztherapie kann eine Vielzahl von Verdauungsenzymen einführen, um dieses sekundäre Problem zu beheben.

Enzymersatztherapie ist eine relativ neue Art der Behandlung.Da mehr über das Genom und die zelluläre Funktion von Proteinen entdeckt wird, werden wahrscheinlich neue Formen der Enzymersatztherapie entstehen.Diese Behandlung ist jedoch teuer, da sie die externe Synthese von Proteinen erfordert und notwendigerweise weitergeht.Im natürlichen Operationsverlauf verschlechtern die Proteine und werden reproduziert.Normalerweise hilft dieser Verschlechterung dem Organismus, sich selbst zu regulieren, aber für die Enzymersatztherapie ist fast jede Woche frische Injektionen des Enzyms erforderlich.