Was ist die In -vivo -Gentherapie?

In -vivo -Gentherapie ist ein Prozess, durch den die genetische Zusammensetzung von Zellen verändert wird, um eine therapeutische Wirkung zu erzeugen, die Krankheiten verhindert oder behandelt.Fehlerhaftes oder fehlendes erbliches Material mdash;DNA mdash;Im Kern der Zellen des Patienten wird verändert oder durch gesunde Gene ersetzt.Speziell modifizierte Viren wirken als Träger des neuen genetischen Materials und liefern es den gezielten Zellen oder Geweben des Patienten.Der Transfer von genetischem Material findet während der In -vivo -Gentherapie im Körper des Patienten statt.

Der Prozess der In -vivo -Gentherapie unterscheidet sich von der Ex -vivo -Gentherapie darin, dass das letztere Verfahren Zellen aus dem Körper des Patienten enthält, das Gene einfügt und die Zellen im Labor und nicht im Körper des Patienten kultiviert.Die Zellen, die die neue DNA enthalten, werden später wieder in die erforderlichen Gewebe des Patienten eingeführt.Der lateinische Begriff ex vivo bedeutet „aus dem Lebenden“ und in vivo „im Lebenden“.Diese Behandlung erfordert im Allgemeinen eine Extraktion und den Austausch des Knochenmarks des Patienten in zwei getrennten Operationen.

Die Träger oder Vektoren, die das therapeutische genetische Material liefern, sind Retroviren, Adenoviren, Herpesviren und andere Viren.Das eigene genetische Material der Viren wird entfernt oder inaktiviert, wodurch sie harmlos und unfähig sind, Krankheiten zu übertragen.Das genetische Material wird dann durch die therapeutischen Gene ersetzt.Verschiedene Viren zielen auf verschiedene Zellen und Gewebe im Körper ab.Sie liefern das neue genetische Material auf ähnliche Weise wie die Methode, die durch krankheitsverursachende Viren bei der Übertragung einer Krankheit Gene in Wirtszellen injiziert.Für die therapeutischen Gene, die während der In -vivo -Gentherapie im Gewebe exprimiert werden sollen, müssen sie in Zellen eingefügt werden, die sich mit einer Mitose befinden, dem Prozess der Zellteilung.Dadurch kann sich die neue DNA durch das Gewebe des Patienten ausbreiten.Nachdem das Virus die neue DNA liefert, stirbt es oder wird vom Immunsystem angegriffen.

Medizinische Fachkräfte verwenden eine Gentherapie zur Behandlung verschiedener Krebsarten, erblicher Krankheiten, die durch einen genetischen Defekt, ein menschliches Immundefizienzvirus (HIV) und andere Krankheiten verursacht werden.Die Technik funktioniert am besten mit Krankheiten, die durch einzelne defekte Gene verursacht werden.Viele chronische Krankheiten werden durch mehrere Genstörungen verursacht und stellen eine größere Herausforderung dar.

In vivo -Gentherapie -Forschung konzentriert sich die Forschung auf die Perfektionierung spezifischer Vektoren für gezielte Zellen und Gewebe, wodurch die Effizienz des Gentransfers erhöht wird, wodurch die Konsistenz der Genabgabe an einen genauen Standort erhöht wirdin der DNA-Sequenz des Patienten und Erforschung neuer Krankheitsanwendungen für diese Technik.Untersuchungen haben auch die Probleme der Ablehnung der eingefügten therapeutischen DNA und der Erhöhung der langfristigen Wirksamkeit des Gentransfers angesprochen.Wirksame, nichtinvasive Methoden zur Nachweis der Genexpression in den Geweben und Zellen des Patienten nach In -vivo -Gentherapie wurden ebenfalls untersucht.