¿Qué es la terapia génica de la línea germinal?
La terapia génica de la línea germinal es una forma de tratamiento de la enfermedad donde las alteraciones genéticas se realizan en la línea germinal, o en la etapa preembrionónica, a las células de esperma o huevo. Esto es en oposición al enfoque somático tradicional, donde un intento de tratar la enfermedad se realiza a nivel genético en organismos completamente maduros. Aunque la terapia génica de la línea germinal es un tratamiento más efectivo, conlleva una variedad de preocupaciones éticas y sociales controvertidas.
se ha practicado la terapia génica somática desde principios de la década de 1990 con una efectividad muy limitada. En la terapia génica somática, los genes que funcionan mal se reemplazan o se mejoran genéticamente en un paciente con el objetivo de tratar el gen objetivo. Estos tratamientos a menudo han demostrado ser ineficaces o temporales. La ventaja fundamental de la terapia génica de la línea germinal es que el cambio genético se lleva adelante al embrión como parte permanente y natural del desarrollo. Tales cambios genéticos son irreversibles, y luego pueden ser transmitidos por el sujeto a HIS o ella descendería.
Ambas formas de terapia génica generalmente usan el mismo método probado, o vector, para insertar nuevas instrucciones genéticas en las células. Los virus, que de otro modo son inofensivos para el cuerpo, se utilizan como mecanismos de transporte. Parte de su estructura genética se altera para transportar el gen deseado, y luego se insertan en el huésped, donde integran su ADN en la estructura celular del ADN de las células huésped. Se reproducen junto con las células del huésped, extendiendo así el gen alterado por todo el cuerpo.
donde los tratamientos somáticos fallan es en cómo el cuerpo adopta este nuevo material genético. A menudo hay respuestas inmunes, efectos secundarios de la presencia del virus y el daño a la célula que pueden provocar mutación y cáncer. Además, muchas enfermedades son a menudo el resultado de varias debilidades genéticas que no pueden tratarse corrigiendo solo un gen. GermenLa terapia génica de línea evita la mayoría de estos problemas mientras crea nuevos propios.
El tratamiento exitoso con la terapia génica de la línea germinal es probable que no tenga respuesta inmune en absoluto. Además, es más fácil hacer alteraciones a las células de esperma o huevo que tratar de tratar un trastorno genético complejo y establecido en un adulto. Por el contrario, la terapia génica de la línea germinal, si es defectuosa, puede ser mucho más dañino para el embrión que un adulto, lo que resulta en deformidad o muerte.
también surgen problemas éticos cuando sea posible utilizar la terapia génica de la línea germinal para alterar las características fundamentales de un individuo. Tales alteraciones pueden ocurrir en el sexo, la altura, la inteligencia, el color de la piel, etc. A mayor escala, esto podría convertirse en un programa eugenesia, manipulando a las poblaciones enteras para eliminar los rasgos indeseables.