Que sont les vecteurs de thérapie génique?

Les vecteurs de thérapie génique, également connus sous le nom de vecteurs de transfert de gènes ou vecteurs viraux, sont le mécanisme par lequel un gène sain est inséré dans le volet normal de l'acide désoxyribonucléique (ADN).Habituellement, les vecteurs de thérapie génique sont des virus qui ont été modifiés pour transporter des gènes humains.En 2011, la science de la thérapie génique en est encore à ses débuts, bien que de nombreux médecins espèrent qu'il pourrait un jour être en mesure de corriger de nombreux types de conditions génétiques.

Il existe un certain nombre de types de virus différents utilisés dans le gènethérapie.Certains des types les plus courants comprennent des virus adéno-associés, des virus d'herpès simplex, des rétrovirus et des adénovirus.Chacun de ces types de virus affecte différents types de cellules, ce qui signifie qu'ils sont utilisés en thérapie génique pour cibler différents troubles.Les virus adéno-associés, par exemple, sont conçus pour se fixer au chromosome 19, tandis que les virus de l'herpès simplex sont des neurones simples.

Les virus qui ont été modifiés pour devenir des vecteurs de thérapie génique ne sont pas la même version du virus qui fait du mal aux humains.Le matériel génétique de ces virus modifiés a été remplacé par des gènes humains sains qui peuvent fournir un remède à une condition médicale.Un virus de l'herpès-Simplex modifié qui est utilisé en thérapie génique ne peut pas provoquer l'herpès car le matériel génétique qui provoque l'herpès a été retiré du virus.

Tous les virus utilisés comme vecteurs de thérapie génique doivent être capables de répliquer l'ADN et pas seulement de l'acide ribonucléique (ARN) car l'ARN ne peut pas être utilisé pour remplacer une section endommagée d'ADN humain.Mis à part les virus, il existe quelques autres façons dont les médecins peuvent insérer de l'ADN sain dans les cellules d'un patient.Une forme non virus de vecteur de thérapie génique est un lipide ou une graisse.Le lipide entre dans une cellule cible, où il libère l'ADN sain pour traiter le trouble.Il est également possible d'attacher l'ADN sain à une autre molécule qui entrerait normalement dans une cellule cible.

Bien qu'il soit possible d'insérer de l'ADN sain directement dans les cellules cibles, cette approche n'est pas aussi pratique que d'utiliser des virus que les vecteurs de thérapie génique.L'insertion de l'ADN directement dans les cellules cibles nécessite une grande quantité d'ADN car l'ADN sain ne sera pas reproduit comme il est pendant le cycle de vie du virus modifié.De plus, seuls certains types de cellules peuvent recevoir de l'ADN grâce à l'utilisation de molécules ou de lipides.