Quels sont les avantages et les inconvénients de la thérapie génique pour l'hémophilie?
L'utilisation de la thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie est à bien des égards une option prometteuse, mais elle présente également certains inconvénients.Du côté pro, l'hémophilie est un trouble génétique idéal à traiter de cette manière, car il se produit en raison d'un seul défaut génétique.Ce type de traitement peut être considéré comme un succès même s'il ne se traduit par une augmentation minimale des facteurs de coagulation dans le sang, car il s'agit toujours d'un énorme avantage pour les patients.D'un autre côté, les résultats des essais cliniques avec des sujets de test humain ont été incohérents.Il existe également le risque que le corps des patients développe des anticorps contre les vecteurs viraux utilisés pour délivrer le matériel génétique aux cellules.
L'un des principaux pros de la thérapie génique pour l'hémophilie est la façon dont la maladie se produit.En termes de trouble génétique, il est assez simple, causé par un défaut génétique connu qui limite la capacité du corps à générer des facteurs de coagulation dans le sang.Contrairement à d'autres maladies génétiques qui peuvent impliquer de nombreux défauts, l'hémophilie est relativement facile à cibler pour la thérapie génique.
Une autre raison pour laquelle la thérapie génique de l'hémophilie est si prometteuse est que même le succès minimal de la procédure peut signifier une amélioration significative de la qualité de vie pour les patients.Dans certains tests, la thérapie a conduit à une légère augmentation des facteurs de coagulation dans le sang, bien en dessous de la normale, mais le temps qu'il a fallu pour que le sang des sujets soit considérablement diminué.Les personnes qui voient de telles améliorations peuvent aller pendant de longues périodes sans perfusions supplémentaires de facteur de coagulation.
La thérapie génique de l'hémophilie n'est pas tout positive, cependant, car les résultats du traitement sont plutôt incohérents.De nombreuses études réalisées sur des animaux ont été réalisées, souvent avec de bons résultats, mais cela n'a pas traduit par des résultats similaires chez les êtres humains.Différentes méthodes d'administration via différents types de vecteurs viraux, ainsi que des doses variables, ont conduit à des résultats mitigés, avec une méthode de traitement constante qui s'avère toujours insaisissable.
La méthode de traitement est une autre CON en matière de thérapie génique pour l'hémophilie.Afin d'amener le matériel génétique aux cellules, il est nécessaire de le fixer aux virus, qui sont ensuite injectés dans le corps afin qu'ils puissent envahir ces cellules.Dans certains cas, cela peut déclencher une réponse immunitaire chez le patient.Son corps peut alors produire des anticorps qui détruisent les virus, empêchant le traitement de se produire.