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Qu'est-ce que la thérapie génique de la lignée germinale?

La thérapie génique de la lignée germinale est une forme de traitement de la maladie où des altérations génétiques sont apportées à la lignée germinale, ou au stade pré-embryonnaire, aux spermatozoïdes ou aux œufs.Ceci est par opposition à l'approche somatique traditionnelle, où une tentative de traiter la maladie est effectuée à un niveau génétique dans les organismes pleinement matures.Bien que la thérapie génique de la lignée germinale soit un traitement plus efficace, il comporte une variété de préoccupations éthiques et sociétales controversées.

La thérapie génique somatique a été pratiquée depuis le début des années 1990 avec une efficacité très limitée.Dans la thérapie génique somatique, les gènes défectueux sont remplacés ou génétiquement améliorés chez un patient dans le but de traiter le gène ciblé.Ces traitements se sont souvent révélés inefficaces ou temporaires.L'avantage fondamental de la thérapie génique de la lignée germinale est que le changement génétique est transporté dans l'embryon en tant que partie permanente et naturelle du développement.De tels changements génétiques sont irréversibles, et ils peuvent ensuite être transmis par le sujet à sa progéniture.

Les deux formes de thérapie génique utilisent généralement la même méthode éprouvée, ou vecteur, pour insérer de nouvelles instructions génétiques dans les cellules.Les virus, qui sont autrement inoffensifs pour le corps, sont utilisés comme mécanismes de transport.Une partie de leur structure génétique est modifiée pour transporter le gène souhaité, et ils sont ensuite insérés dans l'hôte, où ils intègrent leur ADN dans la structure cellulaire de l'ADN des cellules hôtes.Ils se reproduisent avec les cellules de l'hôte, répartissant ainsi le gène altéré dans tout le corps.

Là où les traitements somatiques échouent se trouvent dans la façon dont ce nouveau matériel génétique est adopté par le corps.Souvent, il y a des réponses immunitaires, des effets secondaires de la présence du virus et des dommages à la cellule qui peuvent entraîner une mutation et un cancer.De plus, de nombreuses maladies sont souvent le résultat de plusieurs faiblesses génétiques qui ne peuvent pas être traitées en corrigeant un seul gène.La thérapie génique de la lignée germinale contourne la plupart de ces problèmes tout en créant de nouveaux.

Un traitement réussi avec la thérapie génique de la lignée germinale est susceptible d'avoir aucune réponse immunitaire.En outre, il est plus facile d'apporter des altérations aux spermatozoïdes ou aux œufs que d'essayer de traiter un trouble génétique complexe et établi chez un adulte.En revanche, la thérapie génique de la lignée germinale, si elle est imparfaite, peut être beaucoup plus nocive pour l'embryon qu'un adulte, entraînant une déformation ou une mort.

Des problèmes éthiques surviennent également lorsqu'il devient possible d'utiliser la thérapie génique de la lignée germinale pour modifier les caractéristiques fondamentales d'un individu.De telles modifications peuvent survenir dans le sexe, la taille, l'intelligence, la couleur de la peau, etc.À plus grande échelle, cela pourrait devenir un programme d'eugénisme, manipulant des populations entières pour éliminer les traits indésirables.