Qu'est-ce que la thérapie génique humaine?
La thérapie génique humaine est une technique de traitement de diverses maladies et troubles en remplacement de gènes défectueux par des gènes sains.La thérapie génique est effectuée au niveau cellulaire, et une grande partie de celle-ci était encore à des stades expérimentaux en 2011. Les gènes normaux fonctionnent en utilisant des protéines pour effectuer certaines séquences de codage;Lorsqu'un gène est défectueux, les protéines ne peuvent pas effectuer ces instructions correctement.En utilisant la thérapie génique humaine, les scientifiques ont tenté d'introduire des gènes sains dans des cellules spécifiques à travers quelques méthodes différentes.
L'un des types de thérapie génique utilise un virus modifié comme porteur d'un nouveau gène sain.Les scientifiques ont développé des techniques pour modifier la manière naturelle de la manière dont les virus fournissent leur matière pathogène aux cellules.Au lieu de la matière causante à l'infection, les virus porteurs peuvent insérer des gènes humains normaux dans des cellules ciblées.Cette méthode a été tentée avec des cellules pulmonaires et hépatiques pour aider à guérir les infections de ces organes.
Les traitements de thérapie génique humaine peuvent également impliquer des méthodes qui n'utilisent pas de virus.Certains scientifiques ont essayé de réparer les gènes d'origine par un processus appelé mutation inverse, avec des résultats mitigés.Différents gènes peuvent être modifiés à des degrés divers et les chercheurs ont également tenté de manipuler ces taux de changement.
Certaines expériences en thérapie génique humaine ont été plus réussies lorsque le gène défectueux est complètement retiré et remplacé par un gène sain.Cette technique est connue sous le nom d'échange de gènes.D'autres essais de thérapie génique ont eu de meilleurs résultats lorsque le gène défectueux est laissé en place et que celle normale est insérée avec elle.Les facteurs qui influencent ces résultats peuvent inclure le type de cellule cible ainsi que la nature du trouble traité.
La thérapie génique de la maladie a réussi à traiter les affections héréditaires telles que l'hémophilie et la carence immunitaire combinée sévère.Le plus grand défi avec l'utilisation de la thérapie génique pour ces conditions est la possibilité de rejet cellulaire.Si un corps de patients reconnaît les cellules avec des gènes modifiés comme objets étrangers, les résultats peuvent être mortels si ce patient a un système immunitaire non fonctionnel.des conditions.Les essais sur la thérapie génique animale ont été efficaces pour améliorer les problèmes de santé tels que la cécité dégénérative et même la dépression.Les gènes rétiniens introduits dans les cellules de rats presque aveugles ont réussi à restaurer davantage de leur vue.Une thérapie génique similaire dans le cerveau des souris a restauré la fonction d'une protéine clé nécessaire pour soulager une dépression clinique sévère.