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Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo?

La thérapie génique in vivo est un processus par lequel la composition génétique des cellules est modifiée pour produire un effet thérapeutique qui empêche ou traite les maladies.Matériel héréditaire défectueux ou manquant mdash;ADN mdash;Dans le noyau des cellules du patient est modifié ou remplacé par des gènes sains.Les virus spécialement modifiés agissent comme des porteurs du nouveau matériel génétique, le fournissant aux cellules ou tissus ciblés du patient.Le transfert de matériel génétique se déroule dans le corps du patient pendant la thérapie génique in vivo.

Le processus de thérapie génique in vivo se différencie de la thérapie génique ex vivo en ce que cette dernière procédure prend les cellules du corps du patient, insérant des gènes et cultivant les cellules en laboratoire plutôt que à l'intérieur du corps du patient.Les cellules contenant le nouvel ADN sont ensuite réintroduites aux tissus nécessaires du patient.Le terme latin ex vivo signifie «hors des vivants» et in vivo signifie «dans les vivants».Ce traitement nécessite généralement l'extraction et le remplacement de la moelle osseuse du patient dans deux chirurgies distinctes.

Les porteurs ou les vecteurs fournissant le matériel génétique thérapeutique sont des rétrovirus, des adénovirus, des virus de l'herpès et d'autres virus.Le matériel génétique des virus est éliminé ou inactivé, ce qui les rend inoffensifs et incapables de transmettre une maladie.Le matériel génétique est ensuite remplacé par les gènes thérapeutiques.Différents virus ciblent différentes cellules et tissus dans le corps.Ils livrent le nouveau matériel génétique d'une manière similaire à la méthode utilisée par les virus qui pathogènes lorsqu'ils injectent des gènes dans les cellules hôtes tout en transmettant une maladie.

L'administration de gènes n'est efficace que si les cellules divisées sont ciblées.Pour les gènes thérapeutiques délivrés lors de la thérapie génique in vivo à exprimer dans le tissu, ils doivent être insérés dans des cellules qui subissent une mitose, le processus de division cellulaire.Cela permet au nouvel ADN de se propager à travers les tissus du patient.Une fois que le virus a livré le nouvel ADN, il meurt ou est attaqué par le système immunitaire.

Les professionnels de la santé utilisent la thérapie génique pour traiter divers cancers, maladies héréditaires causées par un défaut génétique, un virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et d'autres maladies.La technique fonctionne mieux avec les maladies causées par des gènes défectueux uniques.De nombreuses maladies chroniques sont causées par plusieurs troubles des gènes et présentent un plus grand défi.

La recherche sur la thérapie génique in vivo se concentre sur la perfectionnement des vecteurs spécifiques pour les cellules et les tissus ciblés, augmentant l'efficacité du transfert de gènes, augmentant la cohérence de la livraison de gènes à un emplacement exactDans la séquence d'ADN du patient et rechercher de nouvelles applications de lutte contre les maladies pour cette technique.La recherche a également abordé les questions de rejet de l'ADN thérapeutique inséré et augmentant l'efficacité à long terme du transfert de gènes.Des méthodes efficaces et non invasives de détection de l'expression des gènes dans les tissus et les cellules du patient après une thérapie génique in vivo ont également été recherchés.