Cosa sono i vettori di terapia genica?

vettori di terapia genica, noti anche come vettori di trasferimento genico o vettori virali, sono il meccanismo con cui un gene sano viene inserito nel normale filamento di acido desossiribonucleico (DNA) di una persona.Di solito, i vettori di terapia genica sono virus che sono stati modificati per trasportare geni umani.Nel 2011, la scienza della terapia genica è ancora nelle sue prime fasi, anche se molti medici sperano che un giorno potrebbe essere in grado di correggere molti diversi tipi di condizioni genetiche.

Esistono diversi tipi di virus usati nel geneterapia.Alcuni dei tipi più comuni includono virus associati ad adeno, virus dell'herpes simplex, retrovirus e adenovirus.Ognuno di questi tipi di virus colpisce diversi tipi di cellule, il che significa che vengono utilizzati nella terapia genica per colpire diversi disturbi.I virus associati ad adeno, ad esempio, sono progettati per attaccarsi al cromosoma 19, mentre i virus dell'herpes simplex singolo singolo neuroni.

I virus che sono stati modificati per diventare vettori di terapia genica non sono la stessa versione del virus che provoca danni all'uomo.Il materiale genetico in questi virus modificati è stato sostituito con geni umani sani che possono fornire una cura per una condizione medica.Un virus dell'herpes-Simplex modificato che viene utilizzato nella terapia genica non può causare herpes perché il materiale genetico che causa l'herpes è stato rimosso dal virus.

Tutti i virus usati come vettori di terapia genica devono essere in grado di replicare il DNA e non solo l'acido ribonucleico (RNA) perché l'RNA non può essere usato per sostituire una sezione danneggiata del DNA umano.A parte i virus, ci sono alcuni altri modi in cui i medici possono inserire DNA sano nelle cellule di un paziente.Una forma non virus del vettore di terapia genica è un lipide o un grasso.Il lipide entra in una cellula bersaglio, dove rilascia un DNA sano per trattare il disturbo.È anche possibile attaccare DNA sano a un'altra molecola che normalmente entrerebbe a una cellula bersaglio.

Mentre è possibile inserire un DNA sano direttamente nelle cellule bersaglio, questo approccio non è pratico come l'uso di virus come i vettori di terapia genica.L'inserimento del DNA direttamente nelle cellule target richiede una grande quantità di DNA perché il DNA sano non verrà replicato come è durante il ciclo di vita del virus modificato.Inoltre, solo alcuni tipi di cellule possono ricevere il DNA attraverso l'uso di molecole o lipidi.