Quali sono i pro e i contro della terapia genica per l'emofilia?

L'uso della terapia genica per il trattamento dell'emofilia è per molti versi un'opzione promettente, ma ha anche alcuni svantaggi.Sul lato professionale, l'emofilia è un disturbo genetico ideale da trattare in questo modo, in quanto si verifica a causa di un singolo difetto genetico.Questo tipo di trattamento può essere considerato efficace anche se si traduce solo in aumenti minimi dei fattori di coagulazione nel sangue, poiché questo è ancora un enorme beneficio per i pazienti.Dal punto di vista della Con, i risultati di studi clinici con soggetti di test umani sono stati incoerenti.Esiste anche il rischio che il corpo dei pazienti sviluppi anticorpi per i vettori virali usati per consegnare il materiale genetico alle cellule.

Uno dei professionisti principali della terapia genica per l'emofilia è il modo in cui si verifica la malattia.In termini di un disturbo genetico, è abbastanza semplice, causato da un difetto genetico noto che limita la capacità dei corpi di generare fattori di coagulazione nel sangue.A differenza di altre malattie genetiche che possono comportare numerosi difetti, l'emofilia è relativamente facile da colpire per la terapia genica.

Un'altra ragione per cui la terapia genica per l'emofilia è così promettente è che anche un successo minimo dalla procedura può significare un miglioramento significativo della qualità della vita per i pazienti.In alcuni test, la terapia ha portato a un leggero aumento dei fattori di coagulazione nel sangue, ben al di sotto del normale, ma il tempo impiegato per il sangue dei soggetti per coagulare in modo significativo.Le persone che vedono tali miglioramenti possono essere in grado di andare per lunghi periodi di tempo senza infusioni supplementari del fattore di coagulazione. La terapia genica per l'emofilia non è tutto positivo, tuttavia, poiché i risultati del trattamento sono piuttosto incoerenti.Sono stati condotti molti studi sugli animali, spesso con buoni risultati, ma ciò non si è tradotto in risultati simili negli esseri umani.Diversi metodi di consegna tramite diversi tipi di vettori virali, nonché dosi variabili, hanno portato a risultati contrastanti, con un metodo di trattamento costantemente di successo che si rivela ancora sfuggente.

Il metodo di trattamento è un altro Con quando si tratta di terapia genica per l'emofilia.Per ottenere il materiale genetico alle cellule, è necessario attaccarlo ai virus, che vengono quindi iniettati nel corpo in modo che possano invadere quelle cellule.In alcuni casi, questo può innescare una risposta immunitaria nel paziente.Il suo corpo può quindi produrre anticorpi che distruggono i virus, impedendo il trattamento del trattamento.