Cos'è un farmaco orfano?

I farmaci orfani sono farmaci sviluppati per trattare un problema di salute relativamente raro.Poiché il potenziale mercato per la medicina è basso, le compagnie farmaceutiche non producono o promuovono il farmaco orfano in grandi quantità.Spesso, i governi offrono una sorta di incentivo al creatore del farmaco per produrre una quantità limitata per l'uso nel trattamento della malattia rara.

Negli Stati Uniti, un farmaco orfano è un farmaco che è specificamente progettato per l'uso nel trattamento di una condizione medica che ha un impatto su meno di 200.000 persone.Al fine di incoraggiare le compagnie farmaceutiche a produrre molti droghe limitate, il governo degli Stati Uniti fornirà benefici come agevolazioni fiscali o una garanzia di esclusività del mercato per un certo periodo di tempo, spesso sette anni.Si ritiene che questo approccio non solo aiuti a garantire che il farmaco orfano sia disponibile quando necessario, ma anche per consentire a un produttore di massimizzare il ritorno sulla medicina, poiché nessun altro produttore di droga può produrre e commercializzare i farmaci durante quel periodo.

Incoraggiando lo sviluppo di farmaci orfani in questo modo, i governi rendono possibile per piccoli gruppi di cittadini che hanno a che fare con malattie rare per avere ancora accesso a farmaci che li aiuteranno a gestire o curare queste condizioni relativamente oscure.La ricerca continua durante il periodo di esclusività può anche produrre ulteriori usi per vari farmaci orfani.Ciò espanderebbe la potenziale base di utenti per la medicina e probabilmente gli consentirebbe di diventare abbastanza redditizio per il produttore di commercializzare in modo aggressivo il farmaco come trattamento per diverse afflizioni piuttosto che una.

Le specifiche di un programma di farmaci orfani sponsorizzati dal governo varieranno da un paese all'altro.Diverse nazioni offrono diversi livelli di incentivi per le compagnie farmaceutiche per produrre piccole quantità di un farmaco orfano ogni anno.In alcuni casi, il finanziamento del governo può aiutare a sostenere la ricerca sui farmaci orfani durante il periodo di esclusività.I governi possono anche adottare una legge sulla droga orfana che spiega l'interpretazione legale di quella che è considerata una droga orfana.La legislazione può anche specificare le condizioni che devono essere soddisfatte al fine di ricevere agevolazioni fiscali e altri incentivi e stabilire il numero di anni che il produttore originale avrà diritti esclusivi sulla produzione della medicina.

Nei tempi passati, i tentativi dei produttori di distribuire informazioni sui farmaci orfani si sono concentrati principalmente sulla fornitura di professionisti medici con dettagli sui medicinali.Tuttavia, questo sta cambiando a causa dell'uso diffuso di Internet.Oggi, i professionisti medici, nonché le agenzie senza scopo di lucro, cercano di educare il pubblico sulla natura, i sintomi e il trattamento di rare condizioni mediche attraverso siti Web informativi, spesso usando verbosità che è facile da capire per la persona media.