Cos'è la terapia genica della linea germinale?
La terapia genica della linea germinale è una forma di trattamento della malattia in cui le alterazioni genetiche vengono apportate sulla linea germinale, o stadio pre-embrionale, allo sperma o alle cellule uova.Questo è al contrario dell'approccio somatico tradizionale, in cui un tentativo di trattare la malattia viene fatto a livello genetico in organismi completamente maturi.Sebbene la terapia genica della linea germinale sia un trattamento più efficace, porta con sé una varietà di controverse preoccupazioni etiche e sociali.
La terapia genica somatica è stata praticata dai primi anni '90 con efficacia molto limitata.Nella terapia genica somatica, i geni malfunzionanti vengono sostituiti o geneticamente migliorati in un paziente con l'obiettivo di trattare il gene mirato.Questi trattamenti hanno spesso dimostrato di essere inefficaci o temporanei.Il vantaggio fondamentale per la terapia genica della linea germinale è che il cambiamento genetico viene portato avanti nell'embrione come parte permanente e naturale dello sviluppo.Tali cambiamenti genetici sono irreversibili e possono quindi essere trasmessi dal soggetto alla sua prole.
Entrambe le forme di terapia genica utilizzano generalmente lo stesso metodo provato o vettoriale, per inserire nuove istruzioni genetiche nelle cellule.I virus, che sono altrimenti innocui per il corpo, sono usati come meccanismi di trasporto.Parte della loro struttura genetica è alterata per trasportare il gene desiderato e vengono quindi inseriti nell'ospite, dove integrano il loro DNA nella struttura cellulare del DNA delle cellule ospiti.Si riproducono insieme alle cellule dell'ospite, diffondendo così il gene alterato in tutto il corpo.
dove i trattamenti somatici falliscono è nel modo in cui questo nuovo materiale genetico viene adottato dal corpo.Spesso ci sono risposte immunitarie, effetti collaterali dalla presenza del virus e danni alla cellula che possono portare a mutazione e cancro.Inoltre, molte malattie sono spesso il risultato di diversi punti deboli genetici che non possono essere trattati correggendo solo un gene.La terapia genica della linea di germi aggira la maggior parte di questi problemi creando nuovi.
Il trattamento di successo con la terapia genica della linea germinale non avrà alcuna risposta immunitaria.Inoltre, è più facile apportare alterazioni allo sperma o alle cellule uova che cercare di trattare un disturbo genetico complesso e consolidato in un adulto.Al contrario, la terapia genica della linea germinale, se imperfetta, può essere molto più dannosa per l'embrione di un adulto, con conseguente deformità o morte.
Si presentano anche questioni etiche dove diventa possibile utilizzare la terapia genica della linea germinale per alterare le caratteristiche fondamentali di un individuo.Tali alterazioni possono verificarsi in sesso, altezza, intelligenza, colore della pelle e così via.Su larga scala, questo potrebbe diventare un programma eugenetico, manipolando intere popolazioni per eliminare i tratti indesiderati.