Cos'è la terapia genica umana?

La terapia genica umana è una tecnica per il trattamento di varie malattie e disturbi attraverso la sostituzione di geni difettosi con quelle sane.La terapia genica viene eseguita a livello cellulare e in gran parte era ancora in fasi sperimentali a partire dal 2011. I geni normali funzionano usando proteine per eseguire alcune sequenze di codifica;Quando un gene è difettoso, le proteine non possono eseguire correttamente queste istruzioni.Usando la terapia genica umana, gli scienziati hanno tentato di introdurre geni sani a cellule specifiche attraverso alcuni metodi diversi.

Uno dei tipi di terapia genica utilizza un virus modificato come portatore per un nuovo gene sano.Gli scienziati hanno sviluppato tecniche per alterare il modo naturale in cui i virus offrono la loro materia patogena alle cellule.Invece di materia che causa infezione, i virus del trasporto possono inserire normali geni umani nelle cellule mirate.Questo metodo è stato tentato con cellule polmonari e epatiche per aiutare a curare le infezioni di questi organi.

I trattamenti di terapia genica umana possono anche coinvolgere metodi che non usano virus.Alcuni scienziati hanno provato a riparare i geni originali attraverso un processo chiamato mutazione inversa, con risultati contrastanti.Diversi geni possono essere modificati in vari gradi e anche i ricercatori hanno tentato di manipolare questi tassi di cambiamento.

Alcuni esperimenti nella terapia genica umana hanno avuto più successo quando il gene difettoso viene rimosso del tutto e sostituito con un gene sano.Questa tecnica è conosciuta come scambiamento genico.Altri studi di terapia genica hanno avuto risultati migliori quando il gene difettoso viene lasciato in posizione e uno normale viene inserito insieme ad esso.I fattori che influenzano questi risultati possono includere il tipo di cellula target e la natura del disturbo da trattare.

La terapia genica della malattia ha avuto un certo successo nel trattamento delle condizioni ereditarie come l'emofilia e la grave carenza immunitaria combinata.La più grande sfida con l'uso della terapia genica per queste condizioni è la possibilità di rifiuto cellulare.Se un corpo di un paziente riconosce le cellule con geni modificati come oggetti estranei, i risultati possono essere letali se quel paziente ha un sistema immunitario non funzionante.

I ricercatori medici hanno continuato a esplorare le possibilità di utilizzare la terapia genica umana per una gamma più ampiadi condizioni.Gli studi sulla terapia genica animale sono stati efficaci nel migliorare i problemi di salute come la cecità degenerativa e persino la depressione.I geni della retina introdotti nelle cellule di ratti quasi ciechi hanno ripristinato con successo più della loro vista.Una terapia genica simile nel cervello dei topi ha ripristinato la funzione di una proteina chiave necessaria per alleviare la grave depressione clinica.