Cos'è la terapia genica in vivo?
La terapia genica in vivo è un processo attraverso il quale la composizione genetica delle cellule viene alterata per produrre un effetto terapeutico che impedisce o tratta le malattie.Materiale ereditario difettoso o mancante mdash;DNA Mdash;Nel nucleo delle cellule del paziente viene alterato o sostituito da geni sani.I virus appositamente modificati fungono da portatori del nuovo materiale genetico, fornendolo alle cellule o ai tessuti mirati del paziente.Il trasferimento di materiale genetico avviene all'interno del corpo del paziente durante la terapia genica in vivo.
Il processo di terapia genica in vivo è differenziato dalla terapia genica ex vivo in quanto quest'ultima procedura prende le cellule dal corpo del paziente, inserendo geni e coltivando le cellule in laboratorio piuttosto che all'interno del corpo del paziente.Le cellule contenenti il nuovo DNA vengono successivamente reintrodotte ai tessuti necessari nel paziente.Il termine latino ex vivo significa "fuori dai vivi" e in vivo significa "nei vivi".Questo trattamento richiede generalmente l'estrazione e la sostituzione del midollo osseo del paziente in due interventi chirurgici separati.
I portatori o i vettori che forniscono il materiale genetico terapeutico sono retrovirus, adenovirus, virus dell'herpes e altri virus.Il materiale genetico dei virus viene rimosso o inattivato, rendendoli innocui e incapaci di trasmettere la malattia.Il materiale genetico viene quindi sostituito dai geni terapeutici.Virus diversi colpiscono cellule e tessuti diversi all'interno del corpo.Forniscono il nuovo materiale genetico in un modo simile al metodo utilizzato dai virus che causano la malattia quando iniettano geni nelle cellule ospiti mentre trasmettono una malattia. Il rilascio del gene è efficace solo se le cellule di divisione sono mirate.Per i geni terapeutici erogati durante la terapia genica in vivo per essere espressa nel tessuto, devono essere inseriti in cellule che sono sottoposte a mitosi, il processo di divisione cellulare.Ciò consente al nuovo DNA di diffondersi attraverso i tessuti del paziente.Dopo che il virus consegna il nuovo DNA, muore o viene attaccato dal sistema immunitario.
I professionisti medici utilizzano la terapia genica per trattare vari tumori, malattie ereditarie causate da un difetto genetico, virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e altre malattie.La tecnica funziona meglio con le malattie causate da singoli geni difettosi.Molte malattie croniche sono causate da più disturbi genici e presentano una sfida maggiore.
La ricerca in terapia genica in vivo si concentra sul perfezionamento di vettori specifici per cellule e tessuti mirati, aumentando l'efficienza del trasferimento genico, aumentando la coerenza della consegna genica in una posizione esattaNella sequenza del DNA del paziente e nella ricerca di nuove applicazioni di combattimento di malattie per questa tecnica.La ricerca ha anche affrontato i problemi del rifiuto del DNA terapeutico inserito e aumentare l'efficacia a lungo termine del trasferimento genico.Sono stati anche studiati metodi efficaci e non invasivi per rilevare l'espressione genica nei tessuti e nelle cellule del paziente dopo terapia genica in vivo.