Cos'è la proteina terapeutica?

Il corpo umano usa una varietà di sostanze per rimanere in vita, crescere ed essere sani.Un grande gruppo di sostanze utili in biologia sono le proteine e il corpo ne fa molte naturalmente.Gli scienziati hanno scoperto che, per alcune malattie, la consegna di una proteina con un effetto biologico nel corpo potrebbe avere effetti benefici sul paziente.Questo tipo di farmaco proteico è chiamato proteina terapeutica.La maggior parte delle proteine terapeutiche provengono da cellule animali o microbiche geneticamente modificate. Le proteine

sono una parte essenziale della normale funzione umana.Esistono molte varietà diverse e tutte svolgono ruoli specifici nel corpo.Gli enzimi, che aiutano il corpo a trasformare una sostanza in un'altra attraverso una reazione chimica, sono un gruppo importante.Alcune proteine naturali sono fattori di sangue e aiutano le ferite a coaguli per arginare la perdita di sangue.L'insulina è un'altra proteina umana e svolge un ruolo essenziale nella regolazione dello zucchero nel sangue.

Altre proteine agiscono come parte del sistema immunitario e aiutano a colpire e uccidere invasori indesiderati nel corpo.Alcuni tipi di proteine sono segnalatori e promuovono un tipo specifico di crescita.La miriade di funzione della matrice naturale di proteine umane consente agli scienziati di scegliere proteine specifiche, ricercare il lavoro esatto che svolge la proteina e abbinare questo lavoro a condizioni mediche, dove quella proteina può promuovere la salute.

Gli scienziati sono stati in grado di creareFonti non naturali di molte di queste proteine umane.Storicamente, una proteina umana era presente solo in fonti umane o forse da animali con proteine simili.I livelli di proteina terapeutica da fonti naturali erano generalmente bassi, riflettendo la concentrazione della proteina nel tessuto corporeo.Un esempio era un primo tipo di proteina terapeutica chiamata ormone della crescita umana, che i medici estraevano dalle ghiandole pituitarie secche di morti, al fine di iniettarlo nei bambini con problemi di crescita.

I problemi di approvvigionamento con le proteine terapeutiche si sono concluse con l'avvento dell'ingegneria genetica.Gli scienziati potevano identificare il gene in un essere umano che conteneva le istruzioni per una proteina specifica.Quindi hanno messo quel gene in un animale, a cellule animali o a una cellula microbica e hanno aspettato che il nuovo organismo producesse la proteina richiesta.

Un intero esempio animale di questi sistemi di produzione è un maiale geneticamente ingegnerizzato che esprime una proteina di coagulazione del sangue nella suaLatte, che gli scienziati possono quindi estrarre e purificare.La coltura cellulare è un metodo di produzione comune.In questa situazione, le singole cellule contengono il gene umano richiesto e crescono indipendentemente l'una dall'altra, ma esprimono la proteina terapeutica nel contenitore che contiene le cellule.Le cellule nella coltura cellulare possono essere umane, animali o microbiche.

Le proteine terapeutiche agiscono quando vengono consegnate all'interno di un corpo, ad esempio attraverso un'iniezione.Il corpo riconosce la proteina come funzionale e risponde come se la proteina si stesse verificando naturalmente.Le malattie che sono controllabili attraverso i farmaci proteici terapeutici includono alcuni tipi di anemia, forme specifiche di diabete ed emofilia.La proteina terapeutica può anche essere utile nel campo del trattamento del cancro, della fibrosi cistica e delle malattie cardiache.