SCIDの遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

degn遺伝子治療を介して治療された重度の免疫不全（SCID）は、疾患の治癒に成功しましたが、1990年代には一部の乳児に白血病を引き起こしました。ヨーロッパの実験でSCIDの遺伝子治療で治療された9人の子供のうち4人は、治療後数年後に血液がんを発症しました。新しい研究は、SCIDの遺伝子治療が癌を引き起こさずに成功する可能性があることを約束していることが示されています。

遺伝子治療には、ベクターと呼ばれる遺伝的に変化したウイルスを患者の骨髄に導入することが含まれます。ウイルスを含む遺伝子が実験室に追加される前に、病気の乳児から骨髄のサンプルが除去されます。変化した骨髄が患者の体に再導入された後、SCIDを引き起こす遺伝的リンクの欠落を作成し始めます。easionヨーロッパの4人の子供が白血病を発症した後、この病気に遺伝子治療を使用しました。白血病治療が失敗した後、子どもの1人が死亡し、SCIDの遺伝子治療に関する論争を引き起こしました。科学者は、実験室で変化した遺伝物質が、癌を引き起こす近くの遺伝子の正常な機能を混乱させたことを発見しましたが、9人の生存している患者のうち8人は通常の生活を生きるために回復しました。inmune免疫系が適切に機能しない場合、体は一般的な病気からウイルス性または細菌感染と戦うことができません。SCIDまたは骨髄移植の遺伝子治療がなければ、ほとんどの子供は最初の誕生日前に死亡します。骨髄移植は、科学者がSCIDの遺伝子治療を発見する前に、障害の唯一の利用可能な治療法を表していました。骨髄移植の問題は、身体による拒絶の可能性を減らすために適切なドナーを見つけることを中心としています。scidの遺伝子療法が存在する前に、病気で生まれた赤ちゃんが分離され、細菌への暴露を防ぎました。1970年代、障害は、生存可能な骨髄ドナーを探している間、出生後にデビッド・ベッターを出生後に不妊の環境に閉じ込めたとき、国際的な注目を集めました。乳児は泡の少年と呼ばれ、病気をバブルボーイ症候群と呼ぶように促しました。David David Vetterは、姉から骨髄移植を受けた後、1984年に亡くなりました。彼女の骨髄は彼女の兄弟の部分的に部分的に一致しましたが、突然変異はエプスタインバーウイルスの発生を引き起こしました。研究者は、少年の死後、SCIDの遺伝子治療の実験を始めました。彼らは、患者自身の骨髄を使用して、骨髄移植操作に存在する拒絶の可能性を排除したことを発見しました。degen遺伝子治療で治療されたヨーロッパの子供たちが白血病を発症した後、科学者はがんを引き起こすことなくベクターウイルスを完成させる方法を探し始めました。2011年現在、SCIDの遺伝子治療の新しい方法が試験実験のために承認されました。人間の試験には、新しい治療法の有効性を測定するために、15年間研究参加者を監視することが含まれます。scid 10の形態が存在し、新生児に細胞が欠落していることによって識別されます。まれな病気と考えられていると考えられており、欠陥のある遺伝子を運ぶ親によって子孫に渡され、女の子よりも多くの男の子が影響を受けます。この状態で生まれた子供は、通常、小児期に一般的な病気を引き起こす細菌に感染したときに死に直面します。