ヒト遺伝子治療とは何ですか？

ヒト遺伝子治療は、欠陥遺伝子を健康な遺伝子に置き換えることにより、さまざまな疾患や障害を治療する技術です。遺伝子治療は細胞レベルで行われ、その多くは2011年の時点でまだ実験段階にありました。タンパク質を使用して特定のコーディングシーケンスを実行することにより、正常な遺伝子は機能します。遺伝子に欠陥がある場合、タンパク質はこれらの命令を正しく実行できません。科学者は、ヒト遺伝子治療を使用して、いくつかの異なる方法を介して特定の細胞に健康な遺伝子を導入しようとしました。segen遺伝子治療のタイプの1つは、新しい健康な遺伝子のキャリアとして修正されたウイルスを使用しています。科学者は、ウイルスが病原性物質を細胞に届ける自然な方法を変えるための技術を開発しました。感染症の原因の代わりに、キャリアウイルスは正常なヒト遺伝子を標的細胞に挿入できます。この方法は、これらの臓器の感染を治すのに役立つ肺および肝臓細胞で試みられています。一部の科学者は、逆変異と呼ばれるプロセスを通じて元の遺伝子を修復しようとしました。さまざまな遺伝子をさまざまな程度で変更でき、研究者はこれらの変化率も操作しようとしました。humanyヒト遺伝子治療のいくつかの実験は、故障した遺伝子が完全に除去され、健康な遺伝子に置き換えられた場合、より成功しています。この手法は、遺伝子交換として知られています。他の遺伝子治療試験は、欠陥のある遺伝子が所定の位置に残され、それと一緒に正常な遺伝子が挿入された場合、より良い結果をもたらしました。これらの結果に影響を与える要因には、標的細胞の種類と、治療されている障害の性質が含まれます。

疾患遺伝子治療は、血友病や重度の免疫不足などの遺伝性状態の治療にある程度成功しています。これらの状態に遺伝子治療を使用することの最大の課題は、細胞拒絶の可能性です。患者の体が修飾された遺伝子を異物として認識している場合、その患者が機能しない免疫系を持っている場合、結果は生命を脅かす可能性があります。条件の。動物遺伝子治療の試験は、変性の失明やうつ病などの健康問題を改善するのに効果的です。ほぼ盲目のラットの細胞に導入された網膜遺伝子は、より多くの視覚を復元しました。マウスの脳における同様の遺伝子治療は、重度の臨床的うつ病を緩和するために必要な重要なタンパク質の機能を回復しました。