SCID에 대한 유전자 치료의 장단점은 무엇입니까?

유전자 요법을 통해 처리 된 심한 조합 면역 결핍 (SCID)은 질병을 치료하는 데 성공한 것으로 입증되었지만 1990 년대 일부 영아에서 백혈병을 일으켰습니다.유럽 실험에서 SCID에 대한 유전자 요법으로 치료 된 9 명의 어린이 중 4 명이 치료 후 몇 년 후 혈액 암이 발생했습니다.새로운 연구에 따르면 SCID에 대한 유전자 요법이 암을 유발하지 않고 성공할 수 있다고 약속합니다.

유전자 요법은 벡터라고 불리는 유전자 변형 바이러스를 환자의 골수에 도입하는 것을 포함합니다.바이러스를 함유하는 유전자가 실험실에 첨가되기 전에 아픈 영아에서 골수 샘플을 제거합니다.변경된 골수가 환자의 신체에 다시 도입 된 후 SCID를 유발하는 유전자 연결이 누락 된 유전자 연결을 만들기 시작합니다.유럽 어린이 중 4 명이 백혈병이 발생한 후 질병에 대한 유전자 요법을 사용하는 것이 중단되었습니다.백혈병 치료가 실패한 후 사망 한 어린이 중 한 명이 사망하여 SCID에 대한 유전자 요법에 대한 논쟁이 불쾌합니다.과학자들은 실험실에서 변경된 유전자 물질이 암을 유발하는 근처의 유전자의 정상 기능을 방해했지만 살아남은 9 명의 환자 중 8 명은 정상적인 삶을 살기 위해 회복되었습니다.

면역 체계가 제대로 기능하지 못하면 신체는 일반적인 질병으로부터 바이러스 성 또는 박테리아 감염과 싸울 수 없습니다.SCID 또는 골수 이식에 대한 유전자 요법이 없으면 대부분의 어린이는 첫 생일 전에 사망합니다.골수 이식은 과학자들이 SCID에 대한 유전자 요법을 발견하기 전에 장애에 대한 유일한 치료법을 나타 냈습니다.골수 이식 문제는 신체의 거부 확률을 줄이기 위해 적절한 공여자를 찾는 데 중점을 둡니다.scID에 대한 유전자 요법이 존재하기 전에, 질병으로 태어난 아기는 세균에 대한 노출을 방지하기 위해 분리되었습니다.1970 년대에, 의사가 David Vetter를 생산 후 멸균 환경에 갇히면서 생존 가능한 골수 기증자를 찾을 때이 장애는 국제적인 관심을 끌었습니다.유아는 거품 속의 소년이라고 불렀으며,이 질병은 거품 소년 증후군이라고 불렀습니다.David David Vetter는 1984 년 언니로부터 골수 이식을받은 후 사망했습니다.그녀의 골수는 부분적으로 그녀의 형제 자매와 일치했지만 돌연변이는 엡스타인-바 바이러스의 발달을 일으켰습니다.연구원들은 소년이 사망 한 후 SCID에 대한 유전자 요법 실험을 시작했습니다.그들은 환자 자신의 골수를 사용하여 골수 이식 수술에 거부 할 가능성을 제거했습니다.유럽 요법으로 치료 한 유럽 어린이들이 백혈병이 발생한 후 과학자들은 암을 유발하지 않고 벡터 바이러스를 완성하는 방법을 찾기 시작했습니다.2011 년 현재, SCID에 대한 새로운 유전자 요법 방법이 시험 실험을 위해 승인되었습니다.인간 시험에는 새로운 치료 방법의 효과를 측정하기 위해 15 년 동안 연구 참여자 모니터링 참가자가 포함됩니다.scid의 10 가지 형태가 존재하며, 신생아에서 세포가 누락 된 세포에 의해 확인되었습니다.희귀 한 질병으로 간주되면, 결함이있는 유전자를 가지고있는 부모가 자손에게 전달되며, 여자보다 더 많은 소년이 영향을받습니다.이 상태로 태어난 어린이는 일반적으로 어린 시절에 흔한 질병을 일으키는 세균에 감염 될 때 사망에 직면합니다.