Wat zijn gentherapievectoren?

Gentherapievectoren, ook bekend als genoverdrachtvectoren of virale vectoren, zijn het mechanisme waardoor een gezond gen wordt ingebracht in de normale deoxyribonucleïnezuur (DNA) -streng van een persoon.Gewoonlijk zijn gentherapievectoren virussen die zijn gemodificeerd om menselijke genen te dragen.In 2011 bevindt de wetenschap van gentherapie zich nog in een vroeg stadium, hoewel veel artsen hoopvol zijn dat het op een dag in staat is om veel verschillende soorten genetische aandoeningen te corrigeren.

Er zijn een aantal verschillende soorten virussen die in gen worden gebruiktbehandeling.Enkele van de meest voorkomende typen zijn adeno-geassocieerde virussen, herpes simplex-virussen, retrovirussen en adenovirussen.Elk van deze soorten virus beïnvloedt verschillende soorten cellen, wat betekent dat ze worden gebruikt in gentherapie om zich op verschillende aandoeningen te richten.Adeno-geassocieerde virussen zijn bijvoorbeeld ontworpen om te hechten aan chromosoom 19, terwijl herpes simplex virussen enkele neuronen vironen.

Virussen die zijn gemodificeerd om gentherapievectoren te worden, zijn niet dezelfde versie van het virus die schade aan mensen veroorzaakt.Het genetische materiaal in deze gemodificeerde virussen is vervangen door gezonde menselijke genen die een remedie kunnen bieden voor een medische aandoening.Een gemodificeerd herpes-somplexvirus dat wordt gebruikt in gentherapie kan geen herpes veroorzaken omdat het genetische materiaal dat herpes veroorzaakt, uit het virus is verwijderd.

Alle virussen die als gentherapievectoren worden gebruikt, moeten in staat zijn om DNA te repliceren en niet alleen ribonucleïnezuur (RNA) omdat RNA niet kan worden gebruikt om een beschadigd gedeelte van menselijk DNA te vervangen.Afgezien van virussen, zijn er een paar andere manieren waarop artsen gezond DNA in de cellen van een patiënt kunnen invoegen.Een niet-virusvorm van gentherapievector is een lipide of vet.Het lipide komt een doelcel binnen, waar het gezond DNA vrijgeeft om de aandoening te behandelen.Het is ook mogelijk om gezond DNA aan een ander molecuul te bevestigen dat normaal gesproken een doelcel zou binnenkomen. Hoewel het mogelijk is om gezond DNA rechtstreeks in doelcellen in te voegen, is deze benadering niet zo praktisch als het gebruik van virussen als gentherapievectoren.Het rechtstreeks invoegen van het DNA in doelcellen vereist een grote hoeveelheid DNA omdat het gezonde DNA niet zal worden gerepliceerd zoals het is tijdens de levenscyclus van het gemodificeerde virus.Bovendien kunnen alleen bepaalde soorten cellen DNA ontvangen door het gebruik van moleculen of lipiden.