Wat is kiemlijngentherapie?

Germ Line-gentherapie is een vorm van ziektebehandeling waarbij genetische veranderingen worden aangebracht aan de kiemlijn of pre-embryonaal stadium, naar sperma- of ei-cellen.Dit is in tegenstelling tot de traditionele somatische benadering, waarbij een poging om ziekte te behandelen op een genetisch niveau wordt gedaan in volledig volwassen organismen.Hoewel kiemlijngentherapie een effectievere behandeling is, heeft het een verscheidenheid aan controversiële ethische en maatschappelijke zorgen met zich mee.

Somatische gentherapie is sinds het begin van de jaren negentig met een zeer beperkte effectiviteit beoefend.Bij somatische gentherapie worden defecte genen vervangen of genetisch verbeterd bij een patiënt met als doel het beoogde gen te behandelen.Deze behandelingen hebben vaak niet effectief of tijdelijk bewezen.Het fundamentele voordeel voor kiemlijngentherapie is dat de genetische verandering wordt overgedragen in het embryo als een permanent en natuurlijk onderdeel van de ontwikkeling.Dergelijke genetische veranderingen zijn onomkeerbaar en kunnen vervolgens door het onderwerp worden doorgegeven aan zijn of haar nakomelingen.

Beide vormen van gentherapie gebruiken in het algemeen dezelfde bewezen methode of vector, voor het invoegen van nieuwe genetische instructies in cellen.Virussen, die anders onschadelijk zijn voor het lichaam, worden gebruikt als transportmechanismen.Een deel van hun genetische structuur is veranderd om het gewenste gen te dragen, en ze worden vervolgens in de gastheer ingebracht, waar ze hun DNA integreren in de cellulaire structuur van het DNA van gastheercellen.Ze reproduceren zich samen met de cellen van de gastheer, waardoor het veranderde gen over het hele lichaam wordt verspreid.

Waar somatische behandelingen falen is in hoe dit nieuwe genetische materiaal door het lichaam wordt aangenomen.Vaak zijn er immuunresponsen, bijwerkingen van de aanwezigheid van het virus en schade aan de cel die kan leiden tot mutatie en kanker.Ook zijn veel ziekten vaak het gevolg van verschillende genetische zwakke punten die niet kunnen worden behandeld door slechts één gen te corrigeren.Germ Line -gentherapie omzeilt de meeste van deze problemen en creëert nieuwe eigen problemen.

Succesvolle behandeling met kiemlijngentherapie heeft waarschijnlijk helemaal geen immuunrespons.Het is ook gemakkelijker om wijzigingen aan te brengen in sperma- of ei -cellen dan om te proberen een complexe en gevestigde genetische aandoening bij een volwassene te behandelen.Germ Line -gentherapie daarentegen kan, indien gebrekkig, veel schadelijker zijn voor het embryo dan een volwassene, wat resulteert in misvorming of dood.

Ethische problemen doen zich ook voor wanneer het mogelijk wordt om germ -lijn gentherapie te gebruiken om de fundamentele kenmerken van een individu te veranderen.Dergelijke veranderingen kunnen optreden in seks, lengte, intelligentie, huidskleur, enzovoort.Op grotere schaal zou dit een eugenetisch programma kunnen worden, waardoor hele populaties worden gemanipuleerd om ongewenste eigenschappen uit te schakelen.