Wat is menselijke gentherapie?

Menselijke gentherapie is een techniek voor het behandelen van verschillende ziekten en aandoeningen door vervanging van defecte genen door gezonde.Gentherapie wordt uitgevoerd op cellulair niveau, en veel ervan bevond zich nog in experimentele stadia vanaf 2011. Normale genen functioneren door eiwitten te gebruiken om bepaalde coderende sequenties uit te voeren;Wanneer een gen defect is, kunnen de eiwitten deze instructies niet correct uitvoeren.Met behulp van menselijke gentherapie hebben wetenschappers geprobeerd om via een paar verschillende methoden gezonde genen in specifieke cellen te introduceren.

Een van de soorten gentherapie maakt gebruik van een gemodificeerd virus als drager voor een nieuw, gezond gen.Wetenschappers hebben technieken ontwikkeld om de natuurlijke manier waarop virussen hun pathogene materie aan cellen leveren te veranderen.In plaats van infectieverwekkende materie, kunnen dragervirussen normale menselijke genen in gerichte cellen invoegen.Deze methode is geprobeerd met long- en levercellen om infecties van deze organen te helpen genezen.

Behandelingen voor menselijke gentherapie kunnen ook methoden omvatten die geen virussen gebruiken.Sommige wetenschappers hebben geprobeerd de oorspronkelijke genen te repareren door een proces dat reverse mutatie wordt genoemd, met gemengde resultaten.Verschillende genen kunnen in verschillende mate worden veranderd en onderzoekers hebben geprobeerd deze veranderingspercentages ook te manipuleren.

Sommige experimenten in menselijke gentherapie zijn succesvoller geweest wanneer het defecte gen helemaal wordt verwijderd en vervangen door een gezond gen.Deze techniek staat bekend als genwisseling.Andere gentherapieproeven hebben betere resultaten gehad wanneer het defecte gen op zijn plaats wordt achtergelaten en er een normale wordt ingevoegd.Factoren die deze resultaten beïnvloeden, kunnen het type doelcel omvatten, evenals de aard van de behandelde aandoening.

Gentherapie van ziekten heeft enig succes gehad bij het behandelen van erfelijke aandoeningen zoals hemofilie en ernstige gecombineerde immuungebrek.De grootste uitdaging bij het gebruik van gentherapie voor deze aandoeningen is de mogelijkheid van celafwijzing.Als een patiëntenlichaam cellen met gemodificeerde genen als vreemde objecten herkent, kunnen de resultaten levensbedreigend zijn als die patiënt een niet-functionerend immuunsysteem heeft.

Medische onderzoekers zijn de mogelijkheden blijven onderzoeken om menselijke gentherapie te gebruiken voor een breder bereikvan voorwaarden.Trials in diergentherapie zijn effectief geweest bij het verbeteren van gezondheidsproblemen zoals degeneratieve blindheid en zelfs depressie.Retinale genen geïntroduceerd in de cellen van bijna blinde ratten hebben met succes meer van hun zicht hersteld.Soortgelijke gentherapie in de hersenen van muizen heeft de functie hersteld van een belangrijk eiwit dat nodig is om ernstige klinische depressie te verlichten.