Wat is in vivo gentherapie?

In vivo gentherapie is een proces waarmee de genetische samenstelling van cellen wordt gewijzigd om een therapeutisch effect te produceren dat ziekten voorkomt of behandelt.Defect of ontbreekt erfelijk materiaal mdash;DNA mdash;In de kern van de cellen van de patiënt wordt veranderd of vervangen door gezonde genen.Speciaal gemodificeerde virussen fungeren als de dragers van het nieuwe genetische materiaal en leveren het af aan de beoogde cellen of weefsels van de patiënt.De overdracht van genetisch materiaal vindt plaats in het lichaam van de patiënt tijdens in vivo gentherapie.

Het proces van in vivo gentherapie is onderscheiden van ex vivo gentherapie doordat de laatste procedure cellen uit het lichaam van de patiënt haalt, genen invoegt en de cellen in het laboratorium kweekt in plaats van binnen het lichaam van de patiënt.De cellen die het nieuwe DNA bevatten, worden later opnieuw geïntroduceerd in de noodzakelijke weefsels bij de patiënt.De Latijnse term ex vivo betekent 'uit de levenden', en in vivo betekent 'in de levenden'.Het eigen genetische materiaal van de virussen wordt verwijderd of geïnactiveerd, waardoor ze onschadelijk en niet in staat zijn om ziekten over te dragen.Het genetische materiaal wordt vervolgens vervangen door de therapeutische genen.Verschillende virussen richten zich op verschillende cellen en weefsels in het lichaam.Ze leveren het nieuwe genetische materiaal op een manier die vergelijkbaar is met de methode die wordt gebruikt door ziekteverwekkende virussen wanneer ze genen in gastheercellen injecteren terwijl ze een ziekte overbrengen.

genafgifte is alleen effectief als delende cellen zijn gericht.Voor de therapeutische genen die tijdens de in vivo gentherapie worden afgeleverd, moeten ze worden uitgedrukt in het weefsel, moeten ze worden ingevoegd in cellen die mitose ondergaan, het proces van celdeling.Hierdoor kan het nieuwe DNA zich door de weefsels van de patiënt verspreiden.Nadat het virus het nieuwe DNA levert, sterft het of wordt het aangevallen door het immuunsysteem.

Medische professionals gebruiken gentherapie om verschillende kankers te behandelen, erfelijke ziekten veroorzaakt door een genetisch defect, humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en andere ziekten.De techniek werkt het beste met ziekten die worden veroorzaakt door enkele defecte genen.Veel chronische ziekten worden veroorzaakt door meerdere genaandoeningen en vormen een grotere uitdaging.

In vivo gentherapieonderzoek is gericht op het perfectioneren van specifieke vectoren voor gerichte cellen en weefsels, waardoor de efficiëntie van genoverdracht wordt vergroot, waardoor de consistentie van genafgifte tot een exacte locatie wordt verhoogd tot een exacte locatiein de DNA-sequentie van de patiënt en het onderzoeken van nieuwe ziektebestrijdingstoepassingen voor deze techniek.Onderzoek heeft ook de kwesties van afwijzing van het ingevoegde therapeutische DNA aangepakt en de effectiviteit van genoverdracht op de lange termijn vergroot.Effectieve, niet -invasieve methoden voor het detecteren van genexpressie in de weefsels en cellen van de patiënt na in vivo gentherapie zijn ook onderzocht.