Wat is somatische gentherapie?

Gentherapie omvat het overbrengen van goede genen naar cellen om schadelijke genen te vervangen.Er zijn twee specifieke typen: genen overgebracht in kiemlijncellen (reproductieve cellen) en genen overgebracht in somatische cellen (lichaamscellen).In somatische gentherapie worden veranderde genen ingebracht in het aangetaste deel van het lichaam, of worden lichaamscellen verwijderd, behandeld met veranderde genen en vervangen.Mensen die dit soort therapie gebruiken, omvatten patiënten met ziekten zoals kanker, hemofilie, cystische fibrose en spierdystrofie.Positieve aspecten die patiënten mogen verwachten, zijn onder meer gezondheidsvoordelen, veiligheid en minder ethische zorgen dan germ -lijn gentherapie, maar negatieve aspecten kunnen levenslange behandelingen en problemen met genafgifte omvatten.

Artsen kunnen somatische gentherapie in vivo of ex vivo uitvoeren.Met in vivo therapie brengen artsen het veranderde gen rechtstreeks in het lichaam over, meestal in het weefsel.Genen worden bijvoorbeeld in de huid ingebracht voor patiënten met huidkanker en in de spieren voor patiënten met spierdystrofie.Voor de ex vivo -techniek verwijderen artsen vaak getroffen cellen, bloedcellen of beenmergcellen uit het lichaam van de patiënt.Alleen lichaamscellen zijn gemodificeerd, geen reproductieve cellen.Dit is positief omdat er geen ethische zorgen zijn over het knoeien met de ontwikkeling van natuurlijke baby's zoals bij kiemlijngentherapie.Gentherapie op reproductieve cellen is in feite in sommige landen verboden.Het onvermogen om veranderde genen door te geven, kan echter negatief zijn omdat de gunstige effecten van somatische gentherapie bij de patiënt stoppen, waardoor de mogelijkheid wordt voorkomen om gezondheidsvoordelen door te geven aan toekomstige generaties.

Andere voordelen van somatische gentherapie omvatten veiligheid in vergelijking metGerm Line-gentherapie en de potentieel levensveranderende gezondheidsvoordelen bij de patiënt.Mogelijke nadelen van somatische gentherapie omvatten tijdelijke effecten en complicaties tijdens genafgifte.Mensen die somatische gentherapie ontvangen, hebben de rest van hun leven vaak behandelingen nodig omdat de lichaamsweefselcellen, waarin de genen werden ingevoegd, uiteindelijk verloren gaan.Bovendien kunnen de virussen die gentherapeuten gebruiken om genen in cellen in te voegen soms een per ongeluk immuunsysteemrespons veroorzaken.Er is ook de mogelijkheid dat gendragers de verkeerde genen veranderen.