Hva er genterapitektorer?

Genterapitektorer, også kjent som genoverføringsvektorer eller virusvektorer, er mekanismen som et sunt gen settes inn i en persons normale deoksyribonukleinsyre (DNA) -streng.Vanligvis er genterapitektorer virus som er modifisert for å bære menneskelige gener.I 2011 er vitenskapen om genterapi fremdeles i sine tidlige stadier, selv om mange leger er håpefulle at det en dag kan være i stand til å rette opp mange forskjellige typer genetiske forhold.

Det er en rekke forskjellige typer virus brukt i genterapi.Noen av de mer vanlige typene inkluderer adeno-assosierte virus, herpes simplex-virus, retrovirus og adenovirus.Hver av disse virusene påvirker forskjellige typer celler, noe som betyr at de brukes i genterapi for å målrette forskjellige lidelser.Adeno-assosierte virus, for eksempel, er designet for å feste seg til kromosom 19, mens herpes simplex-virus enkelt ut nevroner.

Virus som er modifisert for å bli genterapitektorer er ikke den samme versjonen av viruset som forårsaker skade på mennesker.Det genetiske materialet i disse modifiserte virusene er erstattet med sunne humane gener som kan gi en kur mot en medisinsk tilstand.Et modifisert herpes-simpleks virus som brukes i genterapi, kan ikke forårsake herpes fordi det genetiske materialet som forårsaker herpes er fjernet fra viruset.

Alle virus som brukes som genterapitvektorer må være i stand til å replikere DNA og ikke bare ribonukleinsyre (RNA) fordi RNA ikke kan brukes til å erstatte en skadet del av humant DNA.Bortsett fra virus, er det noen få andre måter leger kan sette inn sunt DNA i pasientens celler.En ikke-virus form for genterapektor er en lipid, eller fett.Lipiden kommer inn i en målcelle, der den frigjør sunt DNA for å behandle lidelsen.Det er også mulig å feste sunt DNA til et annet molekyl som normalt vil komme inn i en målcelle.

Selv om det er mulig å sette inn sunt DNA direkte i målceller, er denne tilnærmingen ikke så praktisk som å bruke virus som genterapitektorer.Å sette inn DNA direkte i målceller krever en stor mengde DNA fordi det sunne DNA ikke vil bli gjentatt slik det er under livssyklusen til det modifiserte viruset.I tillegg kan bare visse typer celler motta DNA ved bruk av molekyler eller lipider.