Hva er fordeler og ulemper med genterapi for hemofili?

Å bruke genterapi for hemofili -behandling er på mange måter et lovende alternativ, men det har også noen ulemper.På Pro -siden er hemofili en ideell genetisk lidelse å behandle på denne måten, da det oppstår på grunn av en enkelt genetisk defekt.Denne typen behandling kan betraktes som vellykket selv om den bare resulterer i minimale økninger i koagulasjonsfaktorer i blodet, da dette fremdeles er en enorm fordel for pasientene.På CON -siden har resulterer i kliniske studier med menneskelige testpersoner vært inkonsekvente.Det er også risikoen for at pasientens kropp vil utvikle antistoffer mot de virale vektorene som brukes til å levere det genetiske materialet til cellene.

En av de viktigste fordelene for genterapi for hemofili er måten sykdommen oppstår.Når det gjelder en genetisk lidelse, er den ganske enkel, forårsaket av en kjent genetisk defekt som begrenser kroppens evne til å generere koagulasjonsfaktorer i blodet.I motsetning til andre genetiske sykdommer som kan involvere mange defekter, er hemofili relativt enkelt å målrette mot genterapi.

.I noen tester har terapien ført til en liten økning i koagulasjonsfaktorer i blodet, godt under normalt, men tiden det tok for forsøkspersonene blod å koagulere reduserte betydelig.Personer som ser slike forbedringer kan være i stand til å gå i lengre perioder uten tilleggsinfusjoner av koagulasjonsfaktor. Genterapi for hemofili er imidlertid ikke alle positive, ettersom resultatene av behandlingen er ganske inkonsekvente.Mange studier gjort på dyr er gjort, ofte med gode resultater, men det har ikke oversatt til lignende resultater i mennesker.Ulike leveringsmetoder via forskjellige typer virale vektorer, samt varierende doser, har ført til blandede resultater, med en gjennomgående vellykket behandlingsmetode som fortsatt viser seg unnvikende. Behandlingsmetoden er en annen CON når det gjelder genterapi for hemofili.For å få det genetiske materialet til cellene, er det nødvendig å feste det til virus, som deretter blir injisert i kroppen slik at de kan invadere disse cellene.I noen tilfeller kan dette utløse en immunrespons hos pasienten.Hans eller hennes kropp kan da produsere antistoffer som ødelegger virusene, og hindrer behandlingen fra å oppstå.