Hva er menneskelig genterapi?

Menneskelig genterapi er en teknikk for å behandle forskjellige sykdommer og lidelser gjennom erstatning av mangelfulle gener med sunne.Genterapi utføres på cellulært nivå, og mye av det var fremdeles i eksperimentelle stadier fra 2011. Normale gener fungerer ved å bruke proteiner for å utføre visse kodesekvenser;Når et gen er mangelfullt, kan ikke proteinene utføre disse instruksjonene riktig.Ved å bruke humant genterapi har forskere forsøkt å introdusere sunne gener for spesifikke celler gjennom noen få forskjellige metoder.

En av typene genterapi bruker et modifisert virus som bærer for et nytt, sunt gen.Forskere har utviklet teknikker for å endre den naturlige måten virus leverer sitt patogene materiale til celler.I stedet for infeksjonsfremkallende materie, kan bærervirus sette inn normale humane gener i målrettede celler.Denne metoden har blitt forsøkt med lunge- og leverceller for å hjelpe til med å kurere infeksjoner i disse organene.

Human -genterapibehandlinger kan også innebære metoder som ikke bruker virus.Noen forskere har prøvd å reparere de opprinnelige genene gjennom en prosess som kalles omvendt mutasjon, med blandede resultater.Ulike gener kan endres i ulik grad, og forskere har forsøkt å manipulere disse endringshastighetene også.

Noen eksperimenter i humant genterapi har vært mer vellykkede når det defekte genet blir fjernet helt og erstattet med et sunt gen.Denne teknikken er kjent som genbytte.Andre genterapiforsøk har hatt bedre resultater når det mangelfulle genet blir igjen på plass og et normalt sett settes inn sammen med det.Faktorer som påvirker disse resultatene kan omfatte typen målcelle så vel som arten av lidelsen som blir behandlet.

Sykdom genterapi har hatt en viss suksess med å behandle arvelige tilstander som hemofili og alvorlig kombinert immunsvikt.Den største utfordringen med å bruke genterapi for disse forholdene er muligheten for celleavvisning.Hvis et pasientens kropp gjenkjenner celler med modifiserte gener som fremmedlegemer, kan resultatene være livstruende hvis den pasienten har et ikke-fungerende immunsystem.

Medisinske forskere har fortsatt å utforske mulighetene for å bruke humant genterapi for et bredere områdeav forhold.Forsøk i dyregenterapi har vært effektive for å forbedre helseproblemer som degenerativ blindhet og til og med depresjon.Retinalgener som ble introdusert i cellene til nesten blinde rotter har med hell gjenopprettet mer av synet.Lignende genterapi i hjernen til mus har gjenopprettet funksjonen til et nøkkelprotein som er nødvendig for å lindre alvorlig klinisk depresjon.