Hva er in vivo genterapi?

In vivo genterapi er en prosess der den genetiske sminke av celler endres for å gi en terapeutisk effekt som forhindrer eller behandler sykdommer.Mangelfull eller manglende arvelig materiale mdash;DNA mdash;I kjernen til pasientens celler endres eller erstattes av friske gener.Spesielt modifiserte virus fungerer som bærere av det nye genetiske materialet, og leverer det til pasientens målrettede celler eller vev.Overføringen av genetisk materiale foregår i pasientens kropp under in vivo genterapi.

Prosessen med in vivo genterapi er differensiert fra ex vivo genterapi ved at sistnevnte prosedyre tar celler fra pasientens kropp, setter inn gener og dyrker cellene i laboratoriet i stedet for inne i pasientens kropp.Cellene som inneholder det nye DNAet blir senere gjeninnført til nødvendig vev hos pasienten.Det latinske uttrykket ex vivo betyr "ut av de levende", og in vivo betyr "i de levende."Denne behandlingen krever generelt ekstraksjon og erstatning av pasientens benmarg i to separate operasjoner.

Bærere eller vektorer som leverer det terapeutiske genetiske materialet er retrovirus, adenovirus, herpesvirus og andre virus.Viruses eget genetiske materiale fjernes eller inaktiveres, noe som gjør dem ufarlige og ikke i stand til å overføre sykdom.Det genetiske materialet erstattes deretter av de terapeutiske genene.Ulike virus er rettet mot forskjellige celler og vev i kroppen.De leverer det nye genetiske materialet på en måte som ligner på metoden som brukes av sykdomsfremkallende virus når de injiserer gener i vertsceller mens de overfører en sykdom.

Gen levering er bare effektivt hvis deling av celler er målrettet.For de terapeutiske genene som ble levert under in vivo genterapi som skal uttrykkes i vevet, må de settes inn i celler som gjennomgår mitose, prosessen med celledeling.Dette gjør at det nye DNAet kan spre seg gjennom pasientens vev.Etter at viruset har levert det nye DNAet, dør det eller blir angrepet av immunforsvaret.

Medisinske fagpersoner bruker genterapi for å behandle forskjellige kreftformer, arvelige sykdommer forårsaket av en genetisk defekt, humant immunsviktvirus (HIV) og andre sykdommer.Teknikken fungerer best med sykdommer som er forårsaket av enkelt mangelfulle gener.Mange kroniske sykdommer er forårsaket av flere genforstyrrelser og gir en større utfordring.

In vivo genterapiforskning fokuserer på å perfeksjonere spesifikke vektorer for målrettede celler og vev, noe som øker effektiviteten av genoverføring, noe som øker konsistensen av genlevering til et nøyaktig stedI pasientens DNA-sekvens og forske på nye sykdomsbekjempende applikasjoner for denne teknikken.Forskning har også tatt opp spørsmålene om avvisning av det innsatte terapeutiske DNA og øker den langsiktige effektiviteten av genoverføring.Effektive, ikke -invasive metoder for å oppdage genuttrykk i pasientens vev og celler etter at in vivo genterapi også har blitt undersøkt.