Hva er somatisk genterapi?

Genterapi innebærer å overføre gode gener til celler for å erstatte skadelige gener.Det er to spesifikke typer: gener overført til kimlinjeceller (reproduktive celler) og gener overført til somatiske celler (kroppsceller).I somatisk genterapi settes endrede gener i den berørte delen av kroppen, eller kroppsceller fjernes, behandles med endrede gener og erstattes.Personer som bruker denne typen terapi inkluderer pasienter med sykdommer som kreft, hemofili, cystisk fibrose og muskeldystrofi.Positive aspekter pasienter kan forvente inkluderer helsemessige fordeler, sikkerhet og mindre etiske bekymringer enn genterapi, men negative aspekter kan omfatte livstidsbehandlinger og problemer med genlevering.

Leger kan utføre somatisk genterapi in vivo eller ex vivo.Med in vivo -terapi overfører leger det endrede genet direkte inn i kroppen, vanligvis inn i vevet.For eksempel settes gener inn i huden for pasienter med hudkreft og i musklene for pasienter med muskeldystrofi.For ex vivo -teknikken fjerner leger ofte plagede celler, blodceller eller benmargsceller fra pasientens kropp.Etter å ha satt inn ønsket gen i cellene, blir de injisert tilbake i kroppen.

Bare kroppsceller er modifisert, ikke reproduktive celler.Dette er positivt fordi det ikke er noen etiske bekymringer for å tukle med naturlig spedbarnsutvikling som i kimlinjegennerapi.Faktisk er genterapi på reproduktive celler forbudt i noen land.Imidlertid kan manglende evne til å gi ned endrede gener være negativ fordi de gunstige effektene av somatisk genterapi stopper hos pasienten, og forhindrer muligheten for å gi helsemessige fordeler til fremtidige generasjoner. Andre proffer av somatisk genterapi inkluderer sikkerhet sammenlignet medGenterapi av kimlinjen og potensielt livsendrende helsemessige fordeler hos pasienten.Mulige ulemper med somatisk genterapi inkluderer midlertidige effekter og komplikasjoner under genlevering.Mennesker som mottar somatisk genterapi trenger ofte behandlinger resten av livet fordi kroppsvevscellene, der genene ble satt inn, til slutt går tapt.Videre kan virusene som genterapeuter bruker for å sette inn gener i celler noen ganger forårsake en tilfeldig immunsystemrespons.Det er også muligheten for at genbærere endrer feil gener.