Czym jest choroba sierot?

Choroba sieroty jest chorobą, która nie przyciąga zbyt dużej uwagi opinii publicznej, badań lub finansowania, zwykle dlatego, że jest niezwykle rzadka i słabo nagłośniona. Tysiące takich chorób można znaleźć na całym świecie, od niezwykle rzadkich zaburzeń genetycznych, takich jak śmiertelna rodzinna bezsenność, po gruźlicę, co nie przyciąga uwagi w krajach uprzemysłowionych z powodu niskiej częstości zgłoszonych przypadków. W kilku narodach podjęto wysiłki w celu promowania badań chorób sierot, w celu leczenia osób cierpiących na te warunki.

Rzadka choroba może stać się chorobą sierot z dwóch powodów. Po pierwsze, każda choroba, która dotyka mniej niż 200 000 osób, jest ogólnie uważana za chorobę sierot, ponieważ nie ma wystarczającej liczby pacjentów, aby badania były opłacalne. Choroby, które są powszechne w rozwijającym się świecie, ale rzadkie lub niespotykane w świecie uprzemysłowionym są również określane przez choroby sierot, ponieważ nie przyciągają Attention od głównych firm farmaceutycznych.

Wiele chorób sierot ma charakter genetyczny, co może sprawić, że będą bardzo trudne do badania, nie mówiąc już o leczeniu. Inni przyjmują postać niezwykle rzadkich wirusów, niezwykłych bakterii lub osobliwych alergii i mogą poświęcić czas na zdiagnozowanie i pisanie, więc prześlizgują się przez pęknięcia przez miesiące lub lata, dopóki ktoś nie zacznie łączyć wielu przypadków tego samego stanu. Naukowcy tacy jak epidemiologowie są często bardziej w kontakcie z pojawiającymi się chorobami niż inni, ale nie mogą przyciągnąć wystarczającej uwagi na niezwykle rzadkie choroby, aby uświadomić ogół społeczeństwa o tym problem.

Z punktu widzenia firm farmaceutycznych badań nad chorobami sierocińca są przegranym. Zatknięcie poważnej inwestycji czasu i energii w potencjalne leczenie choroby, którą można było sprzedać jedynie na ograniczonym rynku, nie jest warte czasu. Niektóre rządy mająE rozpoznał to i zapewnił zachęty do finansowania firmom farmaceutycznym, które decydują się na badanie chorób sierot, w nadziei na większe zainteresowanie opracowywaniem leczenia tych warunków.

Przyczyny, które koncentrują się na konkretnej chorobie sieroty, mają również problemy z uzyskaniem finansowania, ponieważ nie są one mocno nagłośnione. Niektóre organizacje charytatywne, uznając to, połączyły się pod ogólnym parasolem badań rzadkich chorób, zamiast próbować uzyskać finansowanie pojedynczej choroby. Dawcy często czują się bardziej komfortowo, przekazując kocową organizację, która rozdzieli fundusze, ponieważ uważa ją za stosowną niż próba przekazania wielu przyczyn. Organizacje te mogą również sponsorować prywatne wyzwania w zakresie identyfikacji, leczenia i potencjalnie zapobiegania lub leczenia określonych chorób sierot.