Czym jest choroba sierot?

Choroba sieroty jest chorobą, która nie przyciąga zbyt dużej uwagi opinii publicznej, badań lub finansowania, zwykle dlatego, że jest niezwykle rzadka i słabo nagłośniona.Tysiące takich chorób można znaleźć na całym świecie, od niezwykle rzadkich zaburzeń genetycznych, takich jak śmiertelna bezsenność rodzinna po gruźlicę, co nie przyciąga uwagi w krajach uprzemysłowionych z powodu niskiej częstości zgłoszonych przypadków.W kilku narodach podjęto wysiłki w celu promowania badań nad chorobami sierot, w celu leczenia osób cierpiących na te warunki.

Rzadka choroba może stać się chorobą sierot z dwóch powodów.Po pierwsze, każda choroba, która dotyka mniej niż 200 000 osób, jest ogólnie uważana za chorobę sierot, ponieważ nie ma wystarczającej liczby pacjentów, aby badania były opłacalne.trudne do nauki, nie mówiąc już o leczeniu.Inni przyjmują postać niezwykle rzadkich wirusów, niezwykłych bakterii lub osobliwych alergii i mogą poświęcić czas na zdiagnozowanie i pisanie, więc prześlizgują się przez pęknięcia przez miesiące lub lata, dopóki ktoś nie zacznie łączyć wielu przypadków tego samego stanu.Naukowcy tacy jak epidemiologowie są często bardziej w kontakcie z pojawiającymi się chorobami niż inni, ale nie mogą przyciągnąć wystarczającej uwagi na niezwykle rzadkie choroby, aby uświadomić sobie ten problem.

Z punktu widzenia firm farmaceutycznyprzegrany.Zatknięcie poważnej inwestycji czasu i energii w potencjalne leczenie choroby, którą można było sprzedać jedynie na ograniczonym rynku, nie jest warte czasu.Niektóre rządy to rozpoznali i dostarczyły zachęty do finansowania firmom farmaceutycznym, które decydują się na badanie chorób sierot, w nadziei na bardziej zainteresowanie opracowywaniem leczenia tych stanów.

Przyczyny, które koncentrują się na konkretnej chorobie sierocińca, również mają problemy z finansowaniem,Ponieważ nie są one mocno nagłośnione.Niektóre organizacje charytatywne, uznając to, połączyły się pod ogólnym parasolem badań rzadkich chorób, zamiast próbować uzyskać finansowanie pojedynczej choroby.Dawcy często czują się bardziej komfortowo, przekazując kocową organizację, która rozdzieli fundusze, ponieważ uważa ją za stosowną niż próba przekazania wielu przyczyn.Organizacje te mogą również sponsorować prywatne wyzwania w zakresie identyfikacji, leczenia i potencjalnie zapobiegania lub leczenia określonych chorób sierot.