Co to są wektory terapii genowej?

Wektory terapii genowej, znane również jako wektory przenoszące gen lub wektory wirusowe, są mechanizmem, za pomocą którego zdrowy gen jest wstawiany do normalnego nici kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA).Zwykle wektory terapii genowej są wirusami zmodyfikowanymi w celu przenoszenia ludzkich genów.W 2011 r. Nauka terapii genowej jest wciąż na wczesnym etapie, chociaż wielu lekarzy ma nadzieję, że pewnego dnia będzie w stanie skorygować wiele różnych rodzajów warunków genetycznych.

Istnieje wiele różnych rodzajów wirusów stosowanych w genachterapia.Niektóre z najczęstszych typów obejmują wirusy związane z adeno, wirusy opryszczki pospolitej, retrowirusy i adenowirusy.Każdy z tych rodzajów wirusa wpływa na różne typy komórek, co oznacza, że są one stosowane w terapii genowej w celu ukierunkowania różnych zaburzeń.Na przykład wirusy związane z adeno są zaprojektowane tak, aby przyczepić się do chromosomu 19, podczas gdy wirusy opryszczki pospolitej pojedyncze neurony.

Wirusy, które zostały zmodyfikowane, aby stały się wektorami terapii genowej, nie są tą samą wersją wirusa, który powoduje szkodę dla ludzi.Materiał genetyczny w tych zmodyfikowanych wirusach został zastąpiony zdrowymi ludzkimi genami, które mogą zapewnić lekarstwo na stan medyczny.Zmodyfikowany wirus opryszczki, który jest stosowany w terapii genowej, nie może powodować opryszczki, ponieważ materiał genetyczny, który powoduje opryszczkę, został usunięty z wirusa.

Wszystkie wirusy stosowane jako wektory terapii genowej muszą być zdolne do odtworzenia DNA, a nie tylko kwasu rybonukleinowego (RNA), ponieważ RNA nie można zastosować w celu zastąpienia uszkodzonego odcinka ludzkiego DNA.Oprócz wirusów istnieje kilka innych sposobów, w jakie lekarze mogą wstawić zdrowe DNA do komórek pacjenta.Jedną niewiazową postacią wektora terapii genowej jest lipid lub tłuszcz.Lipid wchodzi do komórki docelowej, gdzie uwalnia zdrowe DNA do leczenia zaburzenia.Możliwe jest również przyłączenie zdrowego DNA do innej cząsteczki, która normalnie dostałaby się do komórki docelowej.

Chociaż możliwe jest wstawienie zdrowego DNA bezpośrednio do komórek docelowych, takie podejście nie jest tak praktyczne, jak stosowanie wirusów jako wektorów terapii genowej.Wstawienie DNA bezpośrednio do komórek docelowych wymaga dużej ilości DNA, ponieważ zdrowy DNA nie zostanie powtórzony tak, jak podczas cyklu życia zmodyfikowanego wirusa.Ponadto tylko niektóre typy komórek mogą odbierać DNA za pomocą cząsteczek lub lipidów.