Co to jest enzymu terapia zastępcza?

enzym terapia zastępcza jest rodzajem leczenia różnych chorób.Nazwa jest dość jasna: enzymy są sztucznie wprowadzane do ciała, aby zrekompensować pewien niedobór.Enzymu terapia zastępcza jest stosowana jako leczenie choroby Gauchersa, choroby Fabry, choroby przechowywania glikogenu typu II, mukowiscydozy i innych.Zwykle świeże enzymy należy regularnie wstrzykiwać, aby terapia działała.

Enzym jest białkiem stosowanym przez organizm do katalizowania lub umożliwienia specyficznej reakcji chemicznej.Enzymy mają jedno lub więcej miejsc wiązania, które są skonfigurowane w celu otrzymania określonego rodzaju cząsteczki i wykonania pewnego rodzaju operacji.Na przykład istnieje wiele różnych enzymów w ślinie, które są ustrukturyzowane, aby mogły rozbić pokarm.

Jeśli ciało nie ma wystarczającej ilości pewnego rodzaju enzymu, reakcja, za którą enzym jest odpowiedzialny, może nie mieć miejsca naodpowiednia stawka.Najczęstszym sposobem wystąpienia niedoboru enzymu jest mutacja genetyczna.Niektóre, choć nie wszystkie, mutacje genetyczne mogą zmienić strukturę białka wyrażanego z zmutowanego genu.Jeśli tak się stanie, ciało może wytwarzać enzym, ale nie taki, który powoduje niezbędną reakcję.Tutaj pojawia się enzym terapia zastępcza.

enzym terapia zastępcza zwykle wprowadza w przybliżeniu ten sam enzym, którego brakuje w ciele z zewnątrz.Na przykład choroba Gauchersa jest spowodowana niedoborem glukcerebroozydazy, enzymu, który odgrywa ważną rolę w metabolizmie Bodys.Chorobę można leczyć zastrzykami imiglucerazy, syntetycznego analogu wytwarzanego przez genzym.

Drugi rodzaj enzymu terapii zastępczej wprowadza enzymy, które stały się niedoborowe z jakiegoś innego powodu.Murowe zwłóknienie jest spowodowane niepowodzeniem body w wytworzeniu konkretnego białka, które jest kluczowe dla funkcji błon komórkowych.Choroby nie można wyleczyć po prostu poprzez wstrzyknięcie tego białka do organizmu;Nie działałoby to poprawnie.

Enzym terapia zastępcza może jednak poprawić objaw mukowiscydozy.Choroba powoduje problemy z przewodami trzustki, które uniemożliwiają enzymy przed wejściem do przewodu pokarmowego w celu trawienia żywności.Terapia zastępcza enzymu może wprowadzić różne enzymy trawienne w celu rozwiązania tego wtórnego problemu.

Enzymu zastępcza jest stosunkowo nowym rodzajem leczenia.Jak odkryto więcej o genomie i funkcji komórkowej białek, prawdopodobnie pojawią się nowe formy enzymu terapii zastępczej.To leczenie jest jednak drogie, ponieważ wymaga zewnętrznej syntezy białek i koniecznie trwa.W naturalnym przebiegu operacji białka degradują i są reprodukowane.Zwykle ta degradacja pomaga organizmowi regulować się, ale w przypadku enzymu terapii zastępczej implikacja polega na tym, że świeże wstrzyknięcia enzymu są potrzebne prawie co tydzień.