Co to jest terapia ludzka?

Ludzkie terapia genowe jest techniką leczenia różnych chorób i zaburzeń poprzez zastąpienie wadliwych genów zdrowymi.Terapia genowa jest wykonywana na poziomie komórkowym, a większość z nich była nadal w etapach eksperymentalnych od 2011 r. Normalne geny funkcjonują przy użyciu białek do wykonywania niektórych sekwencji kodowania;Gdy gen jest wadliwy, białka nie mogą poprawnie wykonywać tych instrukcji.Stosując ludzką terapię genową, naukowcy próbowali wprowadzić zdrowe geny do określonych komórek za pomocą kilku różnych metod.

Jeden z rodzajów terapii genowej wykorzystuje zmodyfikowany wirus jako nośnik nowego, zdrowego genu.Naukowcy opracowali techniki zmieniające naturalny sposób, w jaki wirusy dostarczają materię patogenną do komórek.Zamiast materii powodującej zakażenie wirusy nośnikowe mogą wstawić normalne ludzkie geny do docelowych komórek.Ta metoda podjęto próbę komórek płuc i wątroby, aby pomóc w wyleczeniu infekcji tych narządów.

Zabiegi leczenia genowe ludzkie mogą również obejmować metody, które nie stosują wirusów.Niektórzy naukowcy próbowali naprawić oryginalne geny poprzez proces zwany odwrotną mutacją, z mieszanymi wynikami.Różne geny można zmienić w różnym stopniu, a naukowcy próbowali również manipulować tymi szybkością zmian.

Niektóre eksperymenty w terapii ludzkiej genowe były bardziej skuteczne, gdy wadliwy gen jest całkowicie usuwany i zastępowany zdrowym genem.Ta technika jest znana jako zamiana genów.Inne badania terapii genowej przyniosły lepsze wyniki, gdy wadliwy gen jest na miejscu, a wraz z nim wkłada się normalny.Czynniki wpływające na te wyniki mogą obejmować rodzaj komórki docelowej, a także charakter leczonego zaburzenia.

Terapia genowa choroby odniosła pewien sukces w leczeniu dziedzicznych stanów, takich jak hemofilia i ciężki połączony niedobór immunologiczny.Największym wyzwaniem związanym z zastosowaniem terapii genowej w tych warunkach jest możliwość odrzucenia komórek.Jeśli ciało pacjentów rozpoznaje komórki o zmodyfikowanych genach jako obce obiekty, wyniki mogą być zagrażające życiu, jeśli pacjent ten ma niefunkcjonujący układ odpornościowy.

Badacze medyczni nadal badają możliwości stosowania ludzkiej terapii genowej w szerszym zakresiewarunków.Badania w terapii genów zwierząt były skuteczne w poprawie problemów zdrowotnych, takich jak ślepota zwyrodnieniowa, a nawet depresja.Geny siatkówki wprowadzone do komórek prawie ślepych szczurów z powodzeniem przywróciły więcej ich wzroku.Podobna terapia genowa w mózgach myszy przywróciła funkcję kluczowego białka potrzebnego do złagodzenia ciężkiej depresji klinicznej.