Co to jest terapia genowa somatyczna?

Terapia genowa polega na przeniesieniu dobrych genów do komórek w celu zastąpienia szkodliwych genów.Istnieją dwa specyficzne typy: geny przenoszone do komórek linii zarodkowej (komórki rozrodcze) i geny przeniesione do komórek somatycznych (komórki ciała).W somatycznej terapii genowej zmienione geny są wstawiane do dotkniętej części ciała lub usuwa się komórki ciała, traktowane zmienionymi genami i zastępowane.Osoby stosujące tego rodzaju terapię obejmują pacjentów z chorobami, takimi jak rak, hemofilia, mukowiscydoza i dystrofia mięśni.Pozytywne aspekty, które pacjenci mogą się spodziewać, obejmują korzyści zdrowotne, bezpieczeństwo i mniej etyczne obawy niż terapia genowa linii zarodkowej, ale negatywne aspekty mogą obejmować leczenie dożywotnie i problemy z dostarczaniem genów.

Lekarze mogą prowadzić somatyczną terapię genową in vivo lub ex vivo.Dzięki terapii in vivo lekarze przenoszą zmieniony gen bezpośrednio do ciała, zwykle do tkanki.Na przykład geny są wstawiane do skóry u pacjentów z rakiem skóry i do mięśni u pacjentów z dystrofią mięśniową.W przypadku techniki ex vivo lekarze często usuwają dotknięte komórki, komórki krwi lub komórki szpiku kostnego z organizmu pacjenta.Po włożeniu pożądanego genu do komórek, są one wstrzykiwane z powrotem do ciała.

Jednym z wiodących zalet terapii genowej somatycznej jest również CON: osoby poddawane terapii genów somatycznych nie przekazują zmienionych genów do potomstwa, ponieważTylko komórki ciała są modyfikowane, a nie komórki reprodukcyjne.Jest to pozytywne, ponieważ nie ma żadnych etycznych obaw dotyczących manipulacji naturalnym rozwojem niemowląt, jak w terapii genowej linii zarodkowej.W rzeczywistości terapia genowa na komórkach rozrodczych jest zabroniona w niektórych krajach.Jednak niezdolność do przekazania zmienionych genów może być ujemna, ponieważ korzystne skutki somatycznej terapii genowej zatrzymują się u pacjenta, zapobiegając możliwości przekazywania korzyści zdrowotnych przyszłym pokoleniomTerapia genowa linii zarodkowej i potencjalnie zmieniające życie korzyści zdrowotne u pacjenta.Możliwe wady terapii genowej somatycznej obejmują tymczasowe skutki i powikłania podczas dostarczania genów.Ludzie, którzy otrzymują somatyczną terapię genową, często potrzebują leczenia przez resztę życia, ponieważ komórki tkanki ciała, w których geny zostały wstawione, ostatecznie zostaną utracone.Ponadto wirusy, które terapeuci genów stosują do wstawienia genów do komórek, mogą czasami powodować przypadkową odpowiedź układu odpornościowego.Istnieje również możliwość, że nosiciele genów zmieniają niewłaściwe geny.