Vad är en föräldralös sjukdom?

En föräldralös sjukdom är en sjukdom som inte lockar till sig mycket allmän uppmärksamhet, forskning eller finansiering, vanligtvis för att den är extremt sällsynt och dåligt publicerad.Tusentals sådana sjukdomar kan hittas över hela världen, allt från extremt sällsynta genetiska störningar som dödlig familjär sömnlöshet till tuberkulos, som inte lockar uppmärksamhet i industrialiserade länder på grund av den låga förekomsten av rapporterade fall.I flera nationer har ansträngningar gjorts för att främja forskning om föräldralösa sjukdomar, med målet att behandla människor som lider av dessa tillstånd.

En sällsynt sjukdom kan bli en föräldralös sjukdom av två skäl.I första hand anses alla sjukdomar som drabbar mindre än 200 000 människor vara en föräldralös sjukdom, eftersom det inte finns tillräckligt med patienter för att göra forskningskostnadseffektiv.Sjukdomar som är vanliga i utvecklingsvärlden men sällsynta eller okända i den industrialiserade världen kallas också föräldralösa sjukdomar, eftersom de inte locka uppmärksamhet från stora läkemedelsföretag.

Många föräldralösa sjukdomar är genetiska i naturen, vilket kan göra dem mycketUtmanande att studera, än mindre behandla.Andra har formen av extremt sällsynta virus, ovanliga bakterier eller speciella allergier, och de kan ta tid att diagnostisera och skriva upp, så de glider genom sprickorna i månader eller år tills någon börjar ansluta flera incidenter av samma tillstånd.Forskare som epidemiologer är ofta mer i kontakt med nya sjukdomar än andra, men de kan inte locka tillräckligt med uppmärksamhet till extremt sällsynta sjukdomar för att göra allmänheten medveten om frågan.

Från läkemedelsföretagens synvinkel är Orphan Disease Research ären förlorare.Att sjunka en allvarlig investering av tid och energi i en potentiell behandling för en sjukdom som bara kan säljas till en begränsad marknad är helt enkelt inte värt tiden.Vissa regeringar har erkänt detta och gett finansieringsincitament till läkemedelsföretag som väljer att undersöka föräldralösa sjukdomar, i hopp om att locka mer intresse för att utveckla behandlingar för dessa tillstånd.

Orsaker som fokuserar på en specifik föräldralös sjukdom har också problem med att få finansiering,eftersom de inte publiceras starkt.Vissa välgörenhetsorganisationer, som erkänner detta, har samlats under det allmänna paraplyet för sällsynt sjukdomsforskning, snarare än att försöka få finansiering för en enda sjukdom.Donatorer känner sig ofta mer bekväm att donera till en filtorganisation som kommer att distribuera finansieringen som den ser lämplig än att försöka donera till en mängd orsaker.Dessa organisationer kan också privat sponsra utmaningar att identifiera, behandla och potentiellt förebygga eller bota specifika föräldralösa sjukdomar.