Vad är genterapivektorer?

Genterapievektorer, även känd som genöverföringsvektorer eller virala vektorer, är mekanismen genom vilken en frisk gen sätts in i en persons normala deoxyribonukleinsyra (DNA).Vanligtvis är genterapivektorer virus som har modifierats för att bära humana gener.2011 är vetenskapen om genterapi fortfarande i sina tidiga stadier, även om många läkare är hoppfulla att det en dag kan kunna korrigera många olika typer av genetiska tillstånd.

Det finns ett antal olika typer av virus som används i genenterapi.Några av de vanligaste typerna inkluderar adeno-associerade virus, herpes simplexvirus, retrovirus och adenovirus.Var och en av dessa typer av virus påverkar olika typer av celler, vilket innebär att de används i genterapi för att rikta in sig på olika störningar.Adeno-associerade virus, till exempel, är utformade för att fästa till kromosom 19, medan herpes simplexvirus utesluts neuroner.

Virus som har modifierats för att bli genterapievektorer är inte samma version av viruset som orsakar skada på människor.Det genetiska materialet i dessa modifierade virus har ersatts med friska mänskliga gener som kan ge ett botemedel mot ett medicinskt tillstånd.Ett modifierat herpes-simplexvirus som används i genterapi kan inte orsaka herpes eftersom det genetiska materialet som orsakar herpes har tagits bort från viruset.

Alla virus som används som genterapi -vektorer måste kunna replikera DNA och inte bara ribonukleinsyra (RNA) eftersom RNA inte kan användas för att ersätta en skadad sektion av humant DNA.Bortsett från virus finns det några andra sätt att läkare kan sätta in friskt DNA i patientens celler.En icke-virusform av genterapi-vektor är en lipid eller fett.Lipiden kommer in i en målcell, där den släpper friskt DNA för att behandla störningen.Det är också möjligt att fästa friskt DNA till en annan molekyl som normalt skulle komma in i en målcell.

Även om det är möjligt att infoga friskt DNA direkt i målceller, är detta tillvägagångssätt inte lika praktiskt som att använda virus som genterapi -vektorer.Att infoga DNA direkt i målceller kräver en stor mängd DNA eftersom det friska DNA inte kommer att replikeras som det är under livscykeln för det modifierade viruset.Dessutom kan endast vissa typer av celler ta emot DNA genom användning av molekyler eller lipider.