Vilka är för- och nackdelarna med genterapi för hemofili?

Att använda genterapi för hemofilibehandling är på många sätt ett lovande alternativ, men det har också vissa nackdelar.På PRO -sidan är hemofili en idealisk genetisk störning att behandla på detta sätt, eftersom den inträffar på grund av en enda genetisk defekt.Denna typ av behandling kan betraktas som framgångsrik även om den endast resulterar i minimala ökningar av koagulationsfaktorer i blodet, eftersom detta fortfarande är en enorm fördel för patienterna.På CON -sidan har resulterade i kliniska studier med mänskliga testpersoner varit inkonsekventa.Det finns också risken att patientkroppen kommer att utveckla antikroppar mot de virala vektorerna som används för att leverera det genetiska materialet till cellerna.

En av de viktigaste proffsen för genterapi för hemofili är hur sjukdomen inträffar.När det gäller en genetisk störning är den ganska enkel, orsakad av en känd genetisk defekt som begränsar kroppens förmåga att generera koagulationsfaktorer i blodet.Till skillnad från andra genetiska sjukdomar som kan involvera många defekter är hemofili relativt lätt att rikta in sig på genterapi.

Ett annat skäl att genterapi för hemofili är så lovande är att även minimal framgång från proceduren kan innebära betydande förbättringar i livskvaliteten för patienterna för patienter.I vissa tester har terapin lett till en liten ökning av koagulationsfaktorer i blodet, långt under det normala, men tiden det tog för försökspersonerna att blod till koagulering minskade avsevärt.Människor som ser sådana förbättringar kanske kan gå under långa perioder utan kompletterande infusioner av koagulationsfaktor.

Genterapi för hemofili är dock inte allt positivt, eftersom resultaten av behandlingen är ganska inkonsekventa.Många studier gjort på djur har gjorts, ofta med bra resultat, men det har inte översatt till liknande resultat hos människor.Olika leveransmetoder via olika typer av virala vektorer, såväl som varierande doser, har lett till blandade resultat, med en konsekvent framgångsrik behandlingsmetod som fortfarande visar sig svårfångad.

Metoden för behandling är en annan när det gäller genterapi för hemofili.För att få det genetiska materialet till cellerna är det nödvändigt att fästa det till virus, som sedan injiceras i kroppen så att de kan invadera dessa celler.I vissa fall kan detta utlösa ett immunsvar hos patienten.Hans eller hennes kropp kan då producera antikroppar som förstör virusen och hindrar behandlingen från att inträffa.