Vilka är för- och nackdelarna med genterapi för SCID?

Svår kombinerad immunbrist (SCID) behandlad via genterapi visade sig vara framgångsrik för att bota sjukdomen men orsakade leukemi hos vissa spädbarn på 1990 -talet.Fyra av nio barn som behandlades med genterapi för SCID i europeiska experiment utvecklade blodcancer flera år efter behandlingen.Nyare studier visar löfte om att genterapi för SCID kan vara framgångsrik utan att orsaka cancer.

Genterapi involverar att införa ett genetiskt förändrat virus, kallad en vektor, i benmärgen hos en patient.Ett prov av benmärg avlägsnas från det sjuka spädbarnet innan gener som innehåller viruset läggs till i ett laboratorium.Efter att den förändrade benmärgen har återinförts i patientens kropp börjar det skapa den saknade genetiska länken som orsakar SCID.

Att använda genterapi för sjukdomen upphörde efter att fyra av de europeiska barnen utvecklade leukemi.Ett av barnen dog efter att leukemi -behandling misslyckades, vilket ledde till kontroverser om genterapi för SCID.Forskare fann att det genetiska materialet förändrades i laboratoriet störde den normala funktionen hos en närliggande gen som orsakar cancer, men åtta av de nio överlevande patienterna återhämtade sig för att leva normala liv.

När immunsystemet inte fungerar korrekt kan kroppen inte bekämpa viral eller bakteriell infektion från vanliga sjukdomar.Utan genterapi för SCID eller benmärgstransplantationer dör de flesta barn före sina första födelsedagar.Benmärgstransplantationer representerade den enda tillgängliga behandlingen för störningen innan forskare upptäckte genterapi för SCID.Problem med benmärgstransplantationer centrerade på att hitta lämpliga givare för att minska oddsen för avslag på kroppen.

Innan genterapi för SCID fanns, isolerades ett barn som föddes med sjukdomen för att förhindra exponering för bakterier.På 1970 -talet fick störningen internationell uppmärksamhet när läkarna begränsade David Vetter till en steril miljö efter födseln när de letade efter en livskraftig benmärgsgivare.Spädbarnet kallades pojken i bubblan, vilket fick sjukdomen att kallas Bubble Boy Syndrome.

David Vetter dog 1984 efter att ha fått en benmärgstransplantation från sin äldre syster.Hennes benmärg matchade delvis hennes syskon, men en mutation orsakade utvecklingen av Epstein-Barr-virus.Forskare började experimentera med genterapi för SCID efter pojkens död.De upptäckte med hjälp av patientens egen benmärg eliminerade risken för avstötning närvarande i benmärgstransplantationsoperationer.

Efter att de europeiska barnen som behandlades med genterapi utvecklade leukemi, började forskare leta efter sätt att göra vektorviruset perfekt utan att orsaka cancer.Från och med 2011 godkändes nya metoder för genterapi för SCID för försöksexperiment.Mänskliga studier inkluderar övervakning av studiedeltagare i 15 år för att mäta effektiviteten hos nya behandlingsmetoder.

Tio former av SCID finns, identifierade som celler saknas hos nyfödda barn.Betraktas som en sällsynt sjukdom, den överförs till avkommor av föräldrar som bär defekta gener, med fler pojkar som drabbats än flickor.Barn födda med tillståndet möter vanligtvis döden när de smittas av bakterier som orsakar sjukdomar som är vanliga i barndomen.